十一年前，一位叫艾米莉的美国女孩被确诊为淋巴细胞白血病，经过了数次化疗、数次复发后，几乎被断定无法治愈，这时，美国一家医院给她的父母提供了一个新的方案：

　　所谓CAR-T疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，简单理解，在实验室，技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR抗癌药物，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

　　但当时，CAR-T疗法并未被验证过，但艾米莉的父母仍然同意了这次试验。令人意想不到的是，在CAR-T细胞回输1个月以后，艾米莉的症状获得了完全缓解，这是在国外第一例CAR-T的故事。

　　回到中国市场，最近几年，CAR-T在一级市受到了热烈的追捧，投资人们相信，通过下注这一赛道，将收获巨额的回报。

　　就在近日，国内获批上市的首款治疗白血病CAR-T疗法纳基奥仑赛注射液在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。

　　据悉，纳基奥仑赛注射液国内定价流出，每支价格为99.9万元。据悉，合源生物正在全国顶尖血液病治疗医院中稳步推进纳基奥仑赛注射液的临床终端认证工作，预计到2023年底将在国内覆盖50家医院临床终端，将覆盖国内所有顶尖血液病治疗医院，为中国成人r/r B-ALL患者带来更有效的治疗选择和长期生存希望。

　　在这一年，多家细胞治疗公司迎来上市潮，包括传奇生物、永泰生物、药明巨诺。在一级市场上，亘喜生物、恒润达生、科济生物等项目也成功融资，获得“豪华资本团”加持。

　　就在11月末，合源生物的CAR-T产品刚刚获批。更值得关注的是，合源生物研发的治疗白血病的CAR-T疗法（纳基奥仑赛注射液）已在中国医学科学院血液病医院开出首张处方。这意味着，中国CAR-T疗法，在商业应用上，更进一步。

　　11月8日，国家药监局官网公示，合源生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛注射液）获批上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。这是国内首个针对该适应症的CAR-T疗法，也是国内首个获批上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。

　　据悉，纳基奥仑赛注射液是自主研发的靶向CD19 CAR－T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r／r B－ALL注册临床研究中生产成功率达到100％。

　　过去多年，CAR-T细胞疗法在中国各地的使用逐渐增多。从2013年，首次进行CAR-T淋巴细胞临床试验；到2017年，已经成为CAR-T细胞相关临床试验数量全球第一；再到2021年，累计为细胞治疗公司提供了23.7亿美元的资金支持，CAR-T细胞相关临床试验和基础研究的数量也借此显著增加。

　　如今，随着纳基奥仑赛注射液的获批，也意味着白血病治疗领域的空白被填补。从更加长远的角度看，想要获得成功，不仅需要政府政策的强大支持、巨额的长线资本支持、巨大的患者需求、以及科学家的努力付出。

　　截至目前，国内已获批上市4款CAR-T产品。除了合源生物，还有复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，它们也靶向CD19；驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液靶向BCMA。

　　直至今日，很多癌症仍然没有有效的治疗手段，对这类患者而言，生存期都非常短暂。伴随着CAR-T的诞生，患者有了生的希望。

　　距离中国市场第一个完成获批的CAR-T细胞治疗产品，已经上市2年之久。该产品名为阿基仑赛注射，主要治疗大B细胞淋巴瘤患者。

　　2021年6月，一名“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者在上海交通大学医学院附属育津医院完成了相关的治疗。两个月之后，成功回输CAR-T细胞，显示相关的症状都得到了很好的缓解。

　　但值得一提的是，阿基伦赛注射液的价格昂贵999万一支的天价救命药谁来买单？，一针就需要120万元。加上护理检查等其他费用，一次治疗的价格大约为150万元。

　　阿基伦赛注射液并未被纳入医保范围。一直以来，医保制度通常会选择价格相对低廉且可以大规模生产销售的药物纳入医保药物名单。由于阿基伦赛注射液是一种个体化定制的药物，无法满足医保的要求，因此在短期内，这种药物可能不会被纳入医保范围。

　　上述提及刚刚获批的合源生物的CAR-T产品定价为99.9万元，虽然价格近100万元一支，但事实上，这已经是目前国内获批产品中定价最低的抗癌药物。

　　据哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授对媒体透露，合源生物的纳基奥仑赛定价99.9万元。这是目前国内价格最低的CAR-T疗法，打破了CAR-T疗法百万的定价门槛。

　　除了合源生物的纳基奥仑赛注射液，还包括复星凯特的阿基仑赛注射液（CD19）定价为120万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（CD19）定价为129万元/针，信达生物/驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（BCMA）定价为116.6万元/针。

　　据悉，纳基奥仑赛注射液获批上市后仅四天，就在中国医学科学院血液病医院开出了首张处方。目前患者已经通过前期评估和检查，即将进入采血治疗阶段。合源生物科技（天津）有限公司CEO吕璐璐表示：“我们获批的第二天就进了河北（省）的惠民保。我们天津的首张处方已经出来，这个患者已经纳入了商保80%的支付报销。”

　　不过，吕璐璐也表示，“合源生物正在一步步控制成本，同时拓展适应症，以便通过患者对于产品需求量的提升而进一步降低成本。在惠及民生这一块，接下来我相信逐步通过惠民保的覆盖以及多种支付，希望我们也是第一个进入国家医保的中国原创的CAR-T产品。”

　　十余年的研发周期，巨大的资本投入，虽然产品上市，但高额的价格，也是使得市场狭窄，对于降低成本，降低价格，这是药企和消费者一致的想法。但想要降低价格，纳入医保，并不如想象般简单。

　　上一个进入医保的“天价药”诺西那生钠，从70万元被谈至3.3万元。对于这样的地板价降幅，显然不是CAR-T企业能接受的。

　　今年9月，国家医保局日前发布的《2023年医保目录通过初步形式审查的药品及相关信息》提及，有390个药品通过了2023年国家医保药品目录调整初步形式审查，其中包括我国已获批的两款“天价抗癌药”CAR-T疗法阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液也在列。当时，医药界对CAR-T今年能冲进医保有了乐观的猜想。

　　据悉，今年名列其中的两款CAR-T疗法均属于靶向CD19的CAR-T疗法，前者曾进入2021年初审名单，后者曾进入2022年初审名单，但最终都没有进入当年的国家医保药品目录。虽然此次两款CAR-T疗法通过了初步形式审查，但后续还需要按程序开展专家评审、谈判竞价等环节，才有可能纳入国家医保药品目录。

　　今年已经是CAR-T疗法奋战医保的第三年。2023医保“国谈”结束，阿基仑赛和瑞基奥仑赛依旧没能坐上谈判桌。

　　一位业内人士告诉良医财经，想要进入医保集采名录，要求是用量大、采购金额高的药品。“虽然目前有要求说国内上市的临床必需、质量可靠的各类药品，做到应采尽采。但是对于价格而言，如果定价太高，那么医保的负担就会太重。”

　　CAR-T采用的是个人定制化生产，无法通过扩大规模降价，且产品的原料、生产设备非常昂贵。想要大幅降价几乎不可能。此外，除了CAR-T药品贵，治疗前期的诊断、靶点选择、基因修饰等步骤成本都非常高。

　　“虽然政策提到应采尽采，并在政策层面鼓励创新，但前提是是维持国家医保资金正常运转，确保医保支付的可持续性。”上述专家表示，“对于高价药而言，想要获得医保的支持，难度很大，尤其是动辄价格百万的天价药品的天价药。”

　　医保谈判药品基金测算专家曾表示，国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。上一个进入医保的天价药诺西那生钠，从70万元被灵魂谈至3.3万元。作为刚刚获批的纳基奥仑赛，也很难在短期内实现这样的降价幅度。

　　无法坐上医保的谈判桌，对于CAR-T药品的商业化也是一个巨大的挑战。目前，支付创新是CAR-T商业化的主流路径。为了解决患者的用药顾虑，复星凯特在创新支付上积极与各方探索合作。目前，阿基仑赛已经被纳入超过40项商业保险，23个省市的惠民保险。

　　药明巨诺也积极寻求和各大保险公司合作，通过商保解决CAR-T疗法的可及性及支付难题，选择发挥各类补充保险、商业健康保险等渠道功能来弥补未进医保的不足。药明巨诺在年中报表示，目前已有52个商业保险和28个地方政府的补充医疗保险计划。

　　可以说，在未来之路上，创新支付和进入医保同等重要，更重要的是，持续深耕产品，从原料等上游端降低成本。

　　今年7月举行的2023国际生物创新药产业博览会（上海展）的分论坛上，多位国内顶级专家表示，CAR-T产品生产成本降低一半是可以实现的。

　　比如，药明巨诺建立了一项包括从近期、中期到长期的降低生产成本的Next-generation（Nex-G）发展策略，通过提高原材料使用效率，国产替代以及实施新技术，通过简化或替代、合并单元操作，以实现大规模降低成本。

　　未来，CAR-T降价似乎指日可待，但在这之前，探索商业保险，及更多创新方式能够解决支付，也需要并行。

　　当前，除了CAR-T细胞疗法之外，关于所有高昂药品的生存难题，需要药企积极探索降低成本、实施降价策略的途径。

　　良医财经看来，除了政策需要大力推进之外，各类普惠保险、商业保险也应同时发力，不应将患者的生存希望，拒之金钱的大门外。

　　本文来自微信公众号“良医财经”（ID:liangyicaijing），作者：良医编委会，36氪经授权发布。

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