2024年元旦后第一天（1月2日），国内晚期肿瘤患者迎来好消息，三款抗癌创新药获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于中国高发的三大肿瘤——肺癌、乳腺癌和肝癌。这无疑为中国患者增添了抗癌新利刃。这三个创新药适应症分别为帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者，PD-1抑制剂替雷利珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者，PD-1抑制剂特瑞普利单抗联合化疗围手术期以及单药辅助治疗用于可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

　　5-8分钟完成给药，曲妥珠/帕妥珠单抗组合为乳腺癌患者带来更便捷治疗选择

　　Phesgo（pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzxf）是一款由帕妥珠单抗、曲妥珠单抗与透明质酸酶（hyaluronidase）构成的一种固定剂量组合，通过皮下注射（SC）给药。今日，该药获得NMPA批准，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。

　　乳腺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤，其中HER2阳性约占患者的五分之一，因此靶向HER2的药物治疗一直是临床关注热点。曲妥珠单抗和帕妥珠单抗是HER2阳性乳腺癌的治疗基石靶向药。相比于传统的帕妥珠单抗注射液和曲妥珠单抗注射液需要60-150分钟完成静脉输注，新型帕妥珠曲妥珠单抗注射液只需5-8分钟即可完成皮下注射，方便快捷。简单来说，皮下注射组合疗法可以将给药时间从数小时缩短至几分钟，除了便于临床应用，有助于满足整个医疗系统对更快、更灵活的治疗选择日益增长的需求。

　　FeDeriCa III期研究结果显示，与标准静脉输注帕妥珠单抗相比，帕妥珠曲妥珠单抗皮下给药的血药浓度在设定的注射周期间隔内达到非劣的主要终点，几何平均比值（GMR；评估药代动力学时使用的一种平均值）为1.22（90%CI:1.14-1.31），GMR=1.14的90%CI下限≥0.80（预先指定的非劣效性界限）。研究也达到了次要终点，即皮下制剂治疗的患者血药浓度不劣于静脉注射曲妥珠单抗。此外，皮下制剂联合化疗与静脉注射帕妥珠单抗、曲妥珠单抗联合化疗的安全性相当，未发现新的安全信号。

　　随着近几年肝癌治疗手段的逐渐丰富，肝癌患者的平均生存期也逐年提高。肝癌的手术指征相对苛刻，而且发病较为隐匿，因此很多患者在确诊的时候就已经失去手术机会。对于不可切除或转移性HCC患者来说，一线治疗主要是靶向联合免疫治疗为主，而PD-1受体等免疫检查点抑制剂药物是近年来的研究热点之一。替雷利珠单抗作为一种人源化的IgG4抗PD-1单克隆抗体，旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，从而增强免疫细胞识别和对抗肿瘤细胞的能力。

　　今日，NMPA官网最新消息显示，替雷利珠单抗的新适应症上市申请已正式获批。此次是替雷利珠单抗在中国获批的第12项适应症，用于一线治疗不可切除或转移性HCC患者。

　　此次新适应症上市申请主要基于前瞻性、随机、阳性药平行对照、开放标签、全球多中心的注册Ⅲ期研究RATIONALE 301的临床试验数据，该研究旨在比较国产PD-1抑制剂替雷利珠单抗与晚期HCC标准一线治疗药物索拉非尼的有效性和安全性。

　　该研究的主要终点是两个治疗组总生存期（OS）数据的非劣效比较。关键次要终点是盲态独立审查委员会（BIRC）根据RECIST 1.1版评估的客观缓解率（ORR）。其他次要终点包括无进展生存期（PFS）、缓解持续时间（DOR）、至疾病进展时间（TTP）、其他健康相关生活质量指标以及安全性与耐受性。

　　研究结果显示，替雷利珠单抗与索拉非尼相比在OS数据上具有非劣效性。替雷利珠单抗治疗组的中位OS为15.9个月，索拉非尼治疗组的中位OS为14.1个月。替雷利珠单抗治疗组具有更高的ORR（14.3%vs5.4%）和更长的DoR（36.1个月vs11.0个月）。替雷利珠单抗治疗组与索拉非尼治疗组的中位PFS分别为2.1个月和3.4个月。安全性方面，与索拉非尼相比，替雷利珠单抗治疗组的≥ 3级治疗中出现的不良事件（TEAEs）、≥3级TRAEs和导致治疗终止的TRAE发生率均较低，该趋势与总体研究人群相似。

　　RATIONALE-301研究结果表明，替雷利珠单抗在晚期HCC患者中具有良好的有效性和安全性。替雷利珠单抗此次新适应证的获批为HCC患者带来了全新的治疗选择。

　　肺癌是最常见的癌症之一，其中NSCLC约占所有病例的 85%。根治性手术是首选治疗方法肿瘤新药，但仍有 30%-55% 的患者会在术后复发并死亡。化疗是术前新辅助或术后辅助治疗的常用方法，但其临床获益有限。因此，NSCLC 的治疗存在巨大临床需求亟待满足。

　　今日，NMPA官网最新公示显示，特瑞普利单抗获批新适应症，本次获批适应症为：联合化疗围手术期治疗并单药作为辅助治疗后巩固治疗，用于可切除III期NSCLC的治疗。

　　此次获批主要基于Neotorch研究的结果数据。Neotorch研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，旨在比较特瑞普利单抗或安慰剂联合化疗用于II/III期可手术NSCLC患者围手术期治疗的疗效和安全性。

　　研究结果显示，与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗可显著延长患者无事件生存期（EFS）和OS。在EFS方面，特瑞普利单抗联合化疗组的中位EFS尚未成熟，而单纯化疗组的中位EFS为15.1个月。两组的1年EFS率分别为84.4%和57.0%，2年EFS率分别为64.7%和38.7%。在OS方面，特瑞普利单抗联合化疗组的中位OS尚未成熟，而单纯化疗组的中位OS为30.4个月。两组的1年OS率分别为94.4%和89.6%，2年OS率为81.2%和74.3%。此外，特瑞普利单抗联合化疗组的主要病理缓解（MPR）率和完全病理缓解（pCR）率方面均优于单纯化疗组，分别为48.5%和8.4%以及24.8%和1.0%。两组治疗期间出现的不良事件发生率相似2024开年三连击！中国三大肿瘤迎来新药适应症获批，未观察到新的安全性信号。

　　这些结果表明，特瑞普利单抗联合化疗可为可手术NSCLC患者带来显著的临床获益，有望成为该适应症的新标准治疗方案。

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