随着新药审评审批速度不断加快，国内外创新药进入中国市场的步伐也在提速，市场正迎来“黄金时代”。

　　记者季媛媛 上海报道 近年来，在“健康中国”战略全面深入实施带动下，我国逐步建立起全生命周期的科学监管体系，以临床需求为导向，审评审批进程不断加快，在政策鼓励、企业发力、资本助力等多重利好同频共振下，使得医药成为当前健康行业发展最快的领域。

　　2023年获批上市的创新药数量远超去年。据国家药监局药品审评中心披露，截至2023年11月30日，2023年已审评通过创新药39个品种，包括化药创新药19个、生物制品创新药15个、中药创新药5个，远超去年全年审评通过的创新药数量21个，一批临床急需的新药好药获批国内上市，进一步满足了未被满足的临床需求。

　　另据医药魔方数据统计，2023年，国家药品监督管理局（NMPA）累计批准了82款新药，包括48款化药（小分子、小核酸）、22款生物药（单抗、双抗、ADC、细胞疗法、酶替代疗法、融合蛋白、血液制品）、4款疫苗以及8款中药。与往年相比，2023年NMPA批准新药数量显著上涨，几乎与近五年的历史峰值持平。

　　其中，NMPA批准的82款新药中有近48%出自国产（39款），涵盖小分子、抗体类、细胞疗法、融合蛋白、血液制品以及疫苗、中药等多种药物类型，遍布肿瘤、自身免疫、消化、心血管、感染等疾病领域。另外，43款为进口药物，包括化药（30款小分子、1款小核酸）、生物药（8款抗体、2款ADC、1款酶替代疗法）以及中药（1款），涉及的治疗领域广泛且创新药物类型丰富。

　　随着新药审评审批速度不断加快，创新药获批上市的步伐也在提速，市场正迎来“黄金时代”。但是创新药物市场仍有诸多未满足的临床需求，以及众多待突破的痛点，如怎样提升创新药物研发效率、加快创新药物临床可及等，这也是中外药企当前关注的焦点。

　　有券商医药行业分析师对指出，当前，随着创新药物不断获批上市，生物医药科技企业应该注重研发管线的优化和合理化，加强在前沿创新领域及差异化方向的研发能力，提高企业的核心竞争力。此外，企业还应该注重知识产权保护，通过申请专利等方式来保护自己的创新成果。

　　过去，由于早期技术、人才、政策、消费水平等因素限制，国内药企创新能力不足，大多以生产仿制药为主，国内创新药市场占比不到10%。为了应对癌症等慢病发病率居高不下的趋势，提高我国医疗水平，提升患者生活质量，药品产品结构及产业结构都亟待优化。而近年来，由于创新药物相关政策利好、医疗保险调整、研发支出增加等原因，创新药市场规模高速增长。

　　在创新药方面，近年来受药政改革助推，我国医药创新陆续进入收获期。根据医药魔方数据，从疾病领域来看，肿瘤领域仍是创新药物聚集地，2023年新药占比达到33%（24款），无论是肺癌、乳腺癌等较为常见的实体瘤，还是血液肿瘤、肾癌、骨肿瘤、神经纤维瘤、宫颈癌等患者群体相对较少但恶性程度不低的瘤种，都有创新产品获准上市。

　　另据记者梳理，在2023年获批新药及适应症来看，大部分依旧集中于抗肿瘤领域，更是占据至少一半比例，其中也不乏ADC、CAR-T等“网红”。例如，2023年2月，第一三共与阿斯利康共同宣布，其联合开发推广的抗体偶联药物（ADC）优赫得 （ENHERTU，注射用德曲妥珠单抗）获NMPA批准单药用于治疗既往接受过一种或一种以上抗人表皮生长因子受体2（HER2）药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者，该药物的获批革新了中国HER2阳性晚期乳腺癌治疗标准。

　　乳腺癌是最常见的癌症，也是全球癌症相关死亡的主要原因之一。中国工程院院士、国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心（GCP）主任徐兵河表示，“乳腺癌是中国女性发病率最高的瘤种，其中20%的乳腺癌患者为HER2阳性。T-DXd基于其卓越的疗效在中国获批，改变了近10年乳腺癌治疗格局，为中国HER2阳性晚期乳腺癌患者带来了新的治疗选择。”

　　CAR-T药物的接连获批无疑成为2023年肿瘤药物市场的一大亮点。2023年上半年末尾，驯鹿生物的福可苏 在国内市场率先突围，成为国内首款获批的靶向BCMA的CAR-T产品。随后11月，合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达 （纳基奥仑赛注射液）获批上市，这也是首款中国白血病治疗领域CAR－T细胞治疗产品。

　　合源生物CEO吕璐璐在接受记者采访时表示，虽然自2021年开始至今国内已经有四款CAR-T产品获批上市，但是基本分布在不同的疾病领域，涉及淋巴瘤、多发性骨髓瘤、淋巴细胞白血病等适应症，从CAR-T结构、工艺以及临床数据表现来看，各家企业均有各自的亮点。

　　但众所周知，CAR-T陷入靶点“内卷”、 治疗费用高昂、产能扩增受限等难题，2024年，这一系列现实性问题能否实现突破也成为业内人士持续关注的热点议题。

　　在上述两类“网红”药物的加持下，肿瘤药物市场热点不断。另据记者梳理，在2023年，诸多药物的获批也不容忽视，例如，辉瑞择捷美 获批食管鳞癌适应症，成为全球首个治疗上消化道肿瘤的PD-L1单抗；复宏汉霖PD-1单抗H药汉斯状 食管鳞状细胞癌(ESCC)新适应症的上市，为食管鳞癌患者提供了治疗新选择；百济神州凯泽百 （达妥昔单抗β）作为我国首个获批用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物，为国内数千患儿及家庭带来治愈的新希望。

　　医药产业创新与抗肿瘤新药创制的蓬勃发展，肿瘤领域临床研究与探索迎来了新机遇，也将推动实现“2030年总体癌症5年生存率提高15%”这一目标的实现。

　　肿瘤药物的火热也使得这一赛道拥挤非常，导致肿瘤药研发靶点过于集中，适应症扎堆，同质化严重。而当前，无论是产业还是监管，普遍认为以临床价值为核心，聚焦真正意义上的患者需求，通过高价值创新突破“内卷化”瓶颈，才是创新药企的最佳出路。

　　如此，不少企业选择差异化布局，而从2023年各家的获批药物情况来看，免疫疾病或将成为各家聚焦的新增长点。据记者梳理，2023年，包括银屑病、特应性皮炎、斑秃等多种自身免疫疾病迎来了包括TYK2抑制剂氘可来昔替尼、IL-23p19单克隆抗体药物替瑞奇珠单抗、JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂利特昔替尼等创新靶点分子。以斑秃市场为例，2023年10月19日，辉瑞公司申报的1类创新药利特昔替尼胶囊获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者，成为国内首款获批用于治疗青少年重度斑秃患者的药物。

　　辉瑞炎症与免疫事业部总经理刘菁在接受记者采访时指出，斑秃是一种发病机制复杂且容易复发的疾病，因此需要长期治疗。长期治疗中，安全性与便利性是至关重要的考量因素。这要求从作用通路的靶点上实现更精准的治疗，只有更精准的治疗才能提高安全性。创新药物的上市不仅仅带来了创新药物，更重要的是更好了解患者心路历程，为这个领域的发展做出贡献，如没有研发创新药物，就无法深刻理解患者从斑秃发病到诊断、再到治疗的整个历程。

　　这也催生了广阔的药物市场规模。有机构预测，到2026年，全球脱发市场规模将增长至134.4亿美元。为了竞逐这百亿美元市场规模肿瘤新药，一众药企均在发力布局。

　　在2023年，降血脂等领域也有多款“网红”药物获批上市，如小干扰RNA英克司兰、PCSK9单克隆抗体托莱西单抗等。而小干扰RNA降胆固醇药物也成为近两年中外药企的“必争之地”。据记者检索智慧芽新药情报库数据发现，靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）靶点的全球所有相关的专利申请有7286件。在药物研发维度上来看，全球共涉及93款药物，其中30款药物处于非在研，63款药物处于在研状态。涉及跨国药企包括诺华制药、赛诺菲、安进、礼来等，中国企业包括信达生物、康方生物、恒瑞医药600276）、信立泰002294）、天士力600535）生物、复宏汉霖等。

　　这背后也是由于疾病需求较大。目前，心血管疾病是导致我国居民死亡的“头号杀手”，而LDL-C水平高是诱发动脉粥样硬化性心血管疾病的重要危险因素之一。中国高LDL-C血症患病率近年来持续上升；在已患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）人群中，LDL-C达标率仅为6.8%。将LDL-C的水平控制在理想范围，有助于延缓血管动脉粥样硬化斑块形成，降低心梗、脑梗等严重心血管事件的发生风险，因此提高LDL-C达标率已成为血脂管理的一大趋势。

　　公司财报数据也指出，2021年，再生元/赛诺菲的阿利西尤单抗实现营收合计4.21亿美元，同比增长17%，2022年阿利西尤单抗销售额为4.67亿美元，增长率为10.93%；安进的依洛尤单抗自2015年获批以来，销售额呈上升趋势，2021年已突破10亿美元，实现营收11.17亿美元，同比增长26%，2022年增速有所降低至16%，但也达到12.96亿美元的销售额；另据诺华2022年财报，Inclisiran在2022年实现营收1.12亿美元。2021年，Inclisiran销售额仅为1200万美元。

　　在庞大的临床需求之下，无论是免疫疾病还是心脑血管疾病，都将成为不容忽视的“黄金赛道”。

　　随着新产品及新适应症陆续落地，创新药的市场份额快速提升，多家Biotech正在步入高速增长期。但受到资本市场等多种因素的影响，很多企业估值难以为继、IPO进程受阻。而背后也被认为是企业创新能力不足，表现为靶点扎堆、对我国临床需求定位不清晰，大部分所谓创新药管线只能做me-better，甚至me-too，缺少真正的首创药物和同类最优等原因。

　　对于这一现象，上述券商分析师对记者指出，究其原因，当前不少药企还是难以摆脱我国长久以来的仿制药传统创新药获批上市数量远超2022年2024哪些赛道值得重点布局，或者从更广义的角度说，是受制于长期主导我国产业发展模式的 “三段式”方针：引进国外先进技术-实现国产化-达到自主开发。

　　如果有这种根深蒂固的认识，那么企业在寻求创新时，很容易会不自觉地相信只有发达国家已经验证的、已经做出来的东西才是最先进的，那研发的起点可能就是国际上的热门靶点、新的分子结构等，去做本地化改造，去国产化，进而背离了源头创新。

　　“临床价值是源头创新的钥匙。药物或治疗方案的根本目的是解决患者的临床需求，因此也应该是药物研发的起点，创新的源头。怎么做？国家药监局药审中心2021年发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》已经说得明明白白了。要去加强致病机制研究，要去解决药物作用的精准性，要关注患者治疗需求的动态变化等，而不是把眼光局限在什么靶点最热门，最容易讲故事，切勿舍本求末。这个原则不仅适用于抗肿瘤药物，所有的药物研发都值得借鉴。”该分析师认为，2024年，创新赛道的发展，还是需要通过适应症和临床价值的角度去看这个问题：

　　首先，中国是肿瘤发病率、死亡率全球第一大国，且每年新发癌症患者人数和死亡人数持续上升。过去5到6年间国内热门靶点也主要集中在肿瘤领域，生物药和化药临床试验适应症都以抗肿瘤为主，细胞和基因疗法等新一代生物疗法数量攀升。细胞疗法领域，通用型细胞以及适应症拓展有可能迎来高质量发展，而免疫疗法等新型疗法逐渐把恶性肿瘤变成慢性病管理也值得关注。

　　其次，自身免疫性疾病患病人口多，且在早期缺乏特异性，因此相对难以诊断。自身免疫治疗在全球范围内市场规模巨大，有众多未被满足的临床需求。目前我国自身免疫性疾病药物仍然以小分子药为主。有些疾病长期缺乏有效安全的药物，往往用激素来缓解肿瘤新药。自身免疫性疾病生物制剂通过调节免疫平衡，针对自身免疫性疾病的病因，有望给患者带来新型治疗手段，成为自身免疫性疾病领域的热门治疗方法，正在获得市场关注。

　　再者，针对罕见病群体在诊疗、用药可及和可支付上的难题，国家相继推出多项政策, 加快罕见病药物的注册审评审批,支持罕见病药物研发, 鼓励罕见病药物的引进、研发和生产。药品管理法实施条例修订征求意见提出罕见病新药可享7年市场独占期。在支付端，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。罕见病药物的竞争力在于成本，需要企业从成本和毛利率倒推过来看适合做什么产品。如果能从罕见病入手，继而拓展到大病种、大适应症，这样的药物或疗法将非常有前景。

　　2023年，随着创新药企业对创新研发持续加码，于“危”中寻“机”，以及政策面利好本土创新产品，高质量的创新药企有望实现可持续发展。如此，2024年，行业也期待越来越多的高质量创新药以及创新药企有望脱颖而出。

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