群康临床试验招募肿临床试验招募瘤新药美国新药丨罕见肾上腺肿瘤迎来首款新药7月30日，美国FDA正式批准Azedra（iobenguane I 131）注射液，用于治疗罹患罕见肾上腺肿瘤（嗜铬细胞瘤或副神经瘤），无法手术切除，且肿瘤已发生扩散，需要系统抗癌治疗的成人和12岁以上青少年患者。这是FDA批准的首款用于该适应症的药物。

　　美国FDA卓越肿瘤中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤学产品办公室的执行主任Richard Pazdur医学博士表示说：“许多患有这类极其罕见肿瘤的患者可以进行手术或局部治疗，但是对于那些有高血压等肿瘤相关症状的患者来说，目前还没有有效的全身治疗方法。而如今，他们将获得一种新疗法。试验证明该方法能够减少病人对降压药的需求，并缩小部分患者的肿瘤体积。”

　　嗜铬细胞瘤是肾上腺罕见的肿瘤。肾上腺是人体相当重要的内分泌器官，位于两侧肾脏的上方，分泌压力激素：肾上腺素和去甲肾上腺素。嗜铬细胞瘤会增加这些激素的分泌，导致高血压和头痛、易怒、肿瘤出汗、快速心率、恶心、呕吐、体重减轻、虚弱、胸痛或焦虑等症状。当这种肿瘤发生在肾上腺外时，被称为副神经节瘤。

　　在对68名患者进行的单臂、开放标签的临床试验中肿瘤新药，Azedra的疗效得到了验证。试验测量了那些在至少六个月内抗高血压药使用量减少50%或以上的患者的数量。该终点由次要终点支持，即通过传统影像学标准测量的整体肿瘤反应。

　　结果显示：该研究达到了主要终点，68名可评估的患者中有17人(25%)在至少6个月的时间里，将抗高血压的药物使用减少了50%或以上。在15例(22%)患者中，整体肿瘤反应达到了。

　　Azedra试验中，最常见的严重副作用包括：低水平的白血细胞（淋巴细胞减少症），异常低的一种白细胞计数（嗜中性白细胞减少症），低血小板计数(血小板减少症)，疲劳，贫血，增加国际标准化比率（衡量血液凝固的一项实验检测），恶心，头晕，高血压和呕吐。

　　值得注意的是，此次获批的Azedra是一款创新的放射性治疗药物，其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向杀伤这些罕见肿瘤。Azedra的使用说明中包含对患者和家庭成员的辐射暴露的警告。