孤儿药获得获批，其重要意 义在于稀有疾病的患者通常 没有有效的治疗方式。

　　间变性淋巴瘤激酶(ALK)-阳性、转移性非小细 胞肺癌(NSCLC)进展或是克唑替尼耐受的患者

　　不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉 瘤，并曾接受过一种含蒽环类药物方 案的治疗的患者

　　转移性结肠直肠癌的患者，并以前接 受过含氟嘧啶，奥沙利铂和伊立替康 的化疗、抗-VEGF治疗、和如果为 RAS野生型接受过抗-EGFR的治疗

　　【英文商品名】：Alecensa 【生产厂家】：瑞士 罗氏 【获批日期】： 【适应症】：间变性淋巴瘤激酶(ALK)-阳性、转移性非小细胞肺癌(NSCLC)进展或是克唑替尼

　　【机制】：是一种酪氨酸激酶抑制剂靶向ALK和RET。 【剂型和规格】：胶囊，150mg 【剂量和给药方法】600mg口服每天2次。与食物给予Alecensa。

　　【中文药名】：埃罗妥珠单抗 【英文通用名】：elotuzumab 【英文商品名】：Empliciti 【生产厂家】：美国 百时美施贵宝（BMS） 【获批日期】： 【适应症】：联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于既往 已接受1种或多种疗法的多发性骨髓瘤患者的治疗。 【机制】：是一种人源化IgG1单克隆抗体，肿瘤新药靶向信号淋巴细胞激活分子家族成员7 （SLAMF7，也称为CS1），通过激活遗传病自然杀伤细胞杀死骨髓瘤细胞。 【剂型和规格】：注射用，300 mg或400 mg冰冻干燥粉在单剂量小瓶，复溶使用 【剂量和给药方法】⑴ 联合来那度胺和地塞米松：前两个周期为每周10 mg/kg静脉注 射，其后每2周10 mg/kg静脉注射，直至疾病进展或毒性不可耐受。 ⑵ 预先给药地塞米松，苯海拉明，雷尼替丁和对乙酰氨基酚。FDA肿瘤新药上市情况介临床试验招募绍