临床试验招募肿瘤新药重磅发布：2021年全球医药研发全景回顾根据报告，尽管仍然受到新冠疫情的影响，2021年全球临床试验数量创历史新高，获批上市的新药数量及其领域之广均刷新了纪录。本文将带你速览报告精华内容，助力洞察创新趋势，为新药研发提供参考。

　　2021年，肿瘤新药全球有84种新活性物质（NAS）上市，创历史新高，是五年前（41种）的两倍。

　　美国批准的NAS达72种之多，领先于其他国家，其中44种（超过60%）被美国FDA授予“首创新药”，超过一半的药物（40种）获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗罕见病。

　　过去20年，全球共有883种NAS上市。2017-2021年美国和EU4+UK上市的NAS数量差距相比2012-2016年进一步拉大；得益于中国出台的一系列新药加速审批政策，中国过去5年上市了175种NAS，相比2012-2016年期间的NAS数量急剧上升。

　　从整体来看，2021年全球范围内处于不同开发阶段的产品超过6000种，相较2016年增长了68%，由于一定程度上受到疫情的影响，药物研发相比2020年有所停滞。

　　就具体领域而言，肿瘤新药肿瘤、胃肠道和神经领域产品数量相比2016年上升较为显著，其中，大部分的肿瘤在研产品都属于靶向疗法，超过40%的产品用于治疗罕见肿瘤，其中新一代生物疗法（包括细胞和基因疗法）数量日渐升高。

　　罕见病领域研发热度居高不下——在研的产品有1200多种。在研的新一代生物疗法超过800种，高于2019年底的600种，CAR-T和NK细胞疗法以及基因编辑和RNA疗法的数量均有所增加。尽管迄今为止只有31种疗法上市，新一代生物疗法为癌症和其他疾病患者带来新希望，甚至实现“治愈”的可能。

　　2021年启动的临床试验约有5500个，在数量上相比2020年和2019年分别上升了14%和19%。从试验阶段来看，2021年启动的I期、II期和III期临床试验相比2020年同比分别提高了8%、19%和15%。

　　自2020年，企业申办的COVID-19疫苗和药物临床试验超过1200项，截至2022年1月底，33种疫苗已获批上市，另有136种正处于研发中。

　　肿瘤试验启动量在2021年创历史新高，比2015年增长70%，主要集中在罕见肿瘤。肿瘤试验共招募近30万名受试者，相比十年前的15万名翻番。相比血液瘤，实体瘤试验数量攀升较快。此外，纳入生物标志物的肿瘤试验也越来越多，标志着肿瘤治疗逐渐进入“精准医学时代”。

　　2021年临床开发生产力（即成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标）下降到历史低点。2021年，所有治疗领域的综合成功率下降至5.0%，而过去十年的平均值为13.1%，原因可能包括：疗效和安全性标准的提高造成临床开发风险升高，以及由于新冠疫情导致更多的产品开发进程暂缓。

　　就疾病领域而言，2021年多数领域试验的综合成功率低于近十年的平均水平，但疫苗和心血管除外。而且，不同疾病试验的综合成功率差异很大，其中，传染病试验的综合成功率最高为19%，其次为罕见肿瘤的16%，不包括罕见肿瘤的肿瘤试验综合成功率则最低，肿瘤新药仅为1%。

　　新兴生物制药公司（EBP）在研产品有大约4700种，占研发总管线年的三分之一。不同国家或地区的EBP的相对贡献有所不同：

　　总部设在中国的EBP贡献了17%的份额，高于5年前的6%；相比之下，来自欧洲和美国的EBP公临床实验司分别占20%和46%，相比5年前份额有所下滑。

　　EBP往往掌握更强的创新研发能力。例如，美国和中国EBP产品分别占该国研发管线%。

　　临床试验加速器一直以来，医疗健康行业各利益相关方致力于加速创新疗法的开发，以更快的速度为患者带来更好的获益。如何减少“空白期”——药物临床开发所需的总时间与其临床试验持续时间之间的差异——备受关注。

　　远程、虚拟或去中心化试验的数量呈递增趋势，因此，研究的连续性在COVID-19大流行期间也能得以实现，特别是在关键研究中心、患者中开展的临床试验，给予研发持续的加码创新。

　　8%即约400项试验，采纳了上述创新性试验设计，肿瘤临床试验在其中的占比接近60%。与传统试验相比，创新性试验设计尽管更为复杂和耗时，但临床试验的总时间更短，从而加速了研发进程。