群康临床试验招募临床试验招募周晓鸿：肿瘤药物是当前新药研发的热点2022年5月14日以下内容来自广州达博生物制品有限公司CEO周晓鸿女士在第四节兰州科技成果博览会一带一路生物医药产业发展论坛上做的题为《新药的创新可开发过程》的演讲，笔者做了相关记录，供大家参考。

　　从历史角度来看，制药的起源地是中国，公元200年左右成书的《神农本草经》中就记载了很多中药，这些药物可以有针对性的治疗一些疾病。现代意义上的制药出现的很晚，在1919年以前因为偶尔的发现，一些有疾病治疗效果的药物出现，这一时期的制药具有偶然性和随机性。

　　第一次世界大战以后化学的发展推动了一些药物的出现，这一时期出现的药物有维他命和疫苗。之后在40年代和70年代，抗体技术和基因重组等技术相继出现，80年代有了商业化模式的新药发现，90年代药物研发进入了机械化和自动化的时代，药物研发的历史大致如此：

　　药品可以分为生物制品和化药，化药包括了仿制药，生物制品里包括了一类药被称为生物类似药。当前生物制品面临的挑战，一是生物制品因为具有大分子和复制的复杂性，细微的差别也可以影响到生物制品的稳定性、结构、安全性、纯度和效果；二是受产品成分、制造工艺等因素影响，基因药物发展也面临很大挑战；三是即便采用相同的制造工艺，在每批次产品中还是存在一些差异。

　　对基因药物和生物类似药，前者主要面临一致性评价问题，后者要解决药物安全性与有效性的差异：

　　生物新药的一个来源是来自于病人的体内，运用转化医学手段，将之转化成重组蛋白、治疗型单抗/疫苗，或者研发相应的基因治疗和细胞治疗手段。其他的来源还包括合成、随即筛选、旧药新用以及药物改造等：

　　有了新药来源，下一步就是如何开发新药。业内有一个共识就是开发一款新药的时间要长达15年左右，其中从发现新药到进入临床前这一阶段需要6年半左右，然后开发阶段三期临床需要7年左右，再考虑上市前后可能会有Ⅲb以及上市后的四期临床，一款新药研发周期长达20年，所花费的经费要高达5-8亿美元（周晓鸿女士称这是2017年数据，2018年数据未获得）：

　　一款新药的研发周期长达20年，即便考虑研发到上市这一阶段也要花15年左右的时间，但是新药研发的成功率很低。2017年数据显示从临床一期到新药获批的成功率，小分子化药成功率最低仅有6.5%，肿瘤新药新配方/复合化药的成功率22.6%，是最高的，其次是疫苗和生物制品（由于该数据是2017年的，未将单抗等新药纳入）：

　　新药研发的机遇是当前政府对新药研发的政策支持。肿瘤新药美国对新药设置了12年的排他性保护期和5年的专利期补偿，平衡原研药公司专利权时间过短以及仿制药尽快上市的矛盾，周晓鸿女士认为中国目前没有与美国相类似的保护新药专利的方案，但政府层面还是应该所有考虑。临床实验

　　周晓鸿女士在演讲最后介绍了2017年国际基因治疗药物研究进展，资料显示2017年进入三期临床的新药数量占比3.8%，进入一期和二期临床的药物数量占比高达94.8%；适应症方面65%的新药用于肿瘤治疗，11%的药物用于罕见病治疗，当前抗癌药物仍然是全球新药研发的热点：