8月18日，百济神州（06160，HK）发布公告，称中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准凯泽百（达妥昔单抗β）上市，以用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也可用于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性(R/R)神经母细胞瘤患者。

　　这是百济神州在中国获批的第7款引进药，也是其去年年初与美国公司EUSA Pharma合作协议的成果之一。根据该协议，百济神州获得了孤儿生物制剂药物SYLVANT（司妥昔单抗）和凯泽百（达妥昔单抗β）在大中华地区的独家开发和商业化权利，目前SYLVANT还处于中国上市申请获受理阶段，凯泽百抢先一步上市。

　　而这或许与市场需求紧迫性有关。作为一种儿童颅外实体瘤，神经母细胞瘤患者年龄通常在15岁以下，且近一半患者发病时还不满2岁，我国每年约有3000名儿童被确诊为神经母细胞瘤。虽然该病发病率较低，但因为恶性程度高、进展迅猛且治疗难度大，常被称作“儿童肿瘤之王”。过去，对于高危及复发难治的患儿，可选择的治疗方案少，远期生存率较差。

　　但凯泽百对于该病的治疗有显著作用。根据研究结果，对于高危神经母细胞瘤患者，凯泽百可将5年无事件生存率显著提升15%（p＜0.001），将5年总生存率显著提升14%（p＜0.001），同时显著降低疾病复发风险16%（p＜0.001）；而对于复发或难治性神经母细胞瘤患者的治疗，凯泽百也能提高患儿的远期生存。

　　记者注意到，凯泽百在2017年已经获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，肿瘤新药为长期缺乏有效疗法的儿童高危神经母细胞瘤患者提供了首款免疫疗法。而在一年后，凯泽百就出现在国家药品监督管理局（NMPA）颁布的第一批临床急需境外药品目录中，也曾在正式获批前通过“先行先试”的绿色通道政策落地海南博鳌，对近30位神经母细胞瘤患儿施药。

　　而百济神州的合作方EUSA Pharma，正是贡献了这一最早靶向GD2治疗神经母细胞瘤的单抗产品的药企。

　　但国内也有别的药企相中了同类药物。根据insight数据库，目前全球范围内仅有3款靶向GD2治疗神经母细胞瘤的单抗产品获批，除了EUSA Pharma的两款，还有一款是来自Y-mabs的那昔妥单抗（Naxitamab），而这款药在去年11月获得FDA加速批准的一个月后，就由国内赛生药业（06600，HK）引进，并在今年7月初递交了国内上市申请。

　　如需转载请与《每日经济新闻》报社联系。未经《每日经济新闻》报社授权，严禁转载或镜像，违者必究。

　　特别提醒：如果我们使用了您的图片，请作者与本站联系索取稿酬。如您不希望作品出现在本站，可联系我们要求撤下您的作品。肿瘤新药百济神州引进“儿童肿瘤之王”新药获批 赛生药业同类药亦于7月递交上市申请肿瘤新药