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“儿童肿瘤之王”有了新药-肿瘤新药

信息来源:本站作者:发布时间:2022-03-29浏览量:

  新华网北京8月18日电(林苗苗、魏冠宇)近日,我国首个用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物——达妥昔单抗β获批,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,以及复发或难治性神经母细胞瘤患者。

  神经母细胞瘤是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤,我国每年新发患儿约2500例,患者年龄通常在15岁以下,近一半患者发病时还不到2岁,超过半数患者为高危型。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大,神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”,尤其对于高危及复发难治的患儿,临床上的治疗手段效果有限,远期生存较差。

  达妥昔单抗β由专注于癌症和罕见病的生物制药公司EUSA Pharma研发,于2017年在欧洲获批。2020年1月,百济神州签署达妥昔单抗β在中国大陆的独家开发和商业化协议。2020年11月,其上市许可申请得到国家药品监督管理局受理,并被列入临床急需境外新药名单,从而获得优先审评。

  此前,“儿童肿瘤之王”有了新药-肿瘤新药不少家长为了给患儿寻求一线希望,千方百计从海外购买药品。2020年11月,达妥昔单抗β落地海南博鳌,通过“先行先试”的绿色通道政策,缩短了患儿的等待期,让近30位神经母细胞瘤患儿提前用上药物。

  首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤科主任医师王焕民认为:“达妥昔单抗β可激活适应性和先天性免疫应答,肿瘤新药导致神经母细胞瘤细胞死亡。凭借差异化分子结构,有效降低了药物治疗的过敏反应发生率,显示出了良好的安全性。”

  天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任医师赵强表示:“神经母细胞瘤被称为‘儿童肿瘤之王’,高危患儿的临床治疗效果不佳,复发风险较大,对患儿及家庭造成不幸的打击。期待未来能够开展更多针对儿童神经母细胞瘤的临床研究,通过多学科、跨领域的紧密协作,提高这种罕见儿童肿瘤的整体治疗效果。”

  近日,我国首个用于神经母细胞瘤治疗的靶向免疫治疗药物——达妥昔单抗β获批,用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者,以及复发或难治性神经母细胞瘤患者。

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