本周国内创新药获批、NDA和IND汇总收集周期：10.23-10.27，国内部分为首次批准上市、首次申请上市和首次申请临床的创新药

　　10月24日，强生的利匹韦林注射液的上市申请获NMPA批准，用于HIV-1感染。利匹韦林注射液是一种长效注射混悬液，2021年1月获FDA批准与卡替拉韦注射液联合用于特定HIV-1感染成人患者，商品名为Cabenuva。该药物于卡替拉韦联用，每月或每两个月注射一次，用于病毒已得到抑制且稳定的患者，替代传统的抗病毒疗法。根据为期12个月的SOLAR研究显示，相较于每日口服比克替拉韦/恩曲他滨/富马酸丙酚替诺福韦，每2个月给药1次的卡替拉韦+利匹韦林达到非劣效性病毒学疗效的主要终点；同时从口服比克替拉韦/恩曲他滨/富马酸丙酚替诺福韦转为卡替拉韦+利匹韦林，并完成调研的受试者（n=425）更偏好完整的长效治疗方案。此外，从比克替拉韦/恩曲他滨/富马酸丙酚替诺福韦转换到卡替拉韦+利匹韦林的患者疗效持续，药物耐受性良好。根据调整后的HIV治疗满意度问卷评分，与基线相比，患者的治疗满意度有所提升。

　　10月26日，强生的埃万妥单抗注射液的上市许可申请（NDA）获CDE受理。埃万妥单抗（Amivantamab）是一款人源化EGFR/c-Met双特异性抗体，具有多重抗癌作用机制，不但能够阻断EGFR和MET介导的信号传导，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。2021年5月，Amivantamab获得美国FDA批准上市，用于治疗铂类化疗期间或之后进展的EGFR外显子20插入突变NSCLC患者。2020年9月，Amivantamab被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展，或对含铂化疗不耐受的EGFR 20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌患者。

　　10月26日，华东医药的索米妥昔单抗注射液的NDA获CDE受理，拟用于既往接受过1-3线系统性治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。索米妥昔单抗为中美华东与ImmunoGen合作开发的针对FRα靶点的全球首创（first-in-class）ADC药物，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成；2022年11月，该药物获FDA加速批准上市，是美国FDA批准的首个用于铂耐药卵巢癌的ADC药物，适应症为既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。

　　本次上市申请主要基于一项国际多中心Ⅲ期研究和一项评价中国成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学的Ⅰ期研究，另一项中国关键性单臂临床试验也于2021年8月获得NMPA批准。2023年7月，索米妥昔单抗注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评品种名单。

　　10月24日，舒泰神的STSA-1001注射液的临床申请（IND）获CDE受理。STSA-1001是一种重组抗NGF的全人源IgG1单克隆抗体，可有效阻断NGF与其受体的结合，从而在疼痛疾病中有效抑制NGF信号通路，减少因过度神经支配而引起的神经性疼痛;同时也能有效阻断NGF对伤害性离子通道/受体的活性和伤害性基因表达水平的调节作用，减轻伤害性疼痛，从而发挥治疗疼痛的作用。

　　10月24日，兆科眼科的卡巴胆碱溴莫尼定滴眼液的IND获CDE受理。卡巴胆碱溴莫尼定（BrimocholPF）滴眼液最早由Visus公司研发，兆科眼科拥有BrimocholPF在大中华区、韩国及指定东南亚地区开发及商业化权益。Ⅲ期临床显示，与卡巴胆碱或溴莫尼定单药治疗相比，固定剂量联合制剂Brimochol PF在多个时间点均显著改善患者的近、远视力，并且瞳孔收缩效果可长达10小时；药物总体耐受性良好。

　　10月25日，艾迪医药的ACC017片的IND获CDE受理。ACC017通过抑制HIV整合酶活性，有效阻断HIV基因组整合进入宿主基因组DNA，临床拟用于治疗HIV感染。临床前研究提示ACC017片作用机制明确、抗病毒效果良好、与其它多种抗逆转录病毒药物具有协同作用、安全窗大。ACC017片产品工艺稳定，质量可控，有望在临床治疗中带来差异化优势。

　　10月25日，百吉生物的BRL03注射液的IND获CDE受理。BRL03是百吉生物研发的首款进入临床的TCR-T产品，基于公司专有的MSE-T®平台，通过额外的功能模块组件让T细胞在实体肿瘤微环境中不易耗竭，从而更持久地发挥抑瘤效力。

　　10月25日，康源博创与天广实生物合作的MBS314注射液的IND获CDE受理。MBS314是一款同时靶向CD3/BCMA/GPRC5D的三特异性抗体，主要被开发用于治疗多发性骨髓瘤。MBS314具有差异化的CD3结合表位，能够实现与T细胞低亲和力但持久激活杀伤效果，具有更好的安全性；同时高亲和力结合BCMA和GPRC5D，可以克服病人体内肿瘤细胞BCMA和GPRC5D表达的异质性问题，可以有效的杀伤清除肿瘤病灶，具有更好的广谱性和有效性。

　　10月25日，星联肽生物的注射用SC-101的IND获CDE受理。SC-101 是一种多肽偶联药物（PDC）,由靶向Nectin-4 蛋白的多肽和微管蛋白抑制剂经连接子偶联而成。SC-101临床前研究中表现良好：体外药效研究显示SC-101对靶标亲和力高，亚型选择性好；体内药效模型显示SC-101给药后迅速富集到肿瘤部位并在肿瘤细胞中释放毒素，毒素以高于IC50数倍的浓度在肿瘤中维持较长时间，支持产品在临床中维持每周一次的给药频率。SC-101在多个CDX和PDX小鼠体内药效模型中均展示出强大的抑瘤效果，尤其是对大体积肿瘤（>

　　550 mm3）也展示了极佳的抑瘤效果；DMPK和毒理研究显示新药资讯，SC-101在体内具有较好的分布和代谢性质，安全性较好。此外SC-101 采用固相合成，组分均一，生产成本可控。星联肽期望SC-101早日在患者体内确证临床疗效，为Nectin-4阳性晚期肿瘤患者提供更有效、更安全的创新疗法。

　　10月26日，凌意生物的LY-M001注射液的IND获CDE受理。LY-M001注射液是以重组腺相关病毒rAAV为载体的基因治疗产品，通过单次静脉输注给药后可特异性转导靶器官肝脏，并在肝细胞中长期稳定表达改良型葡糖脑苷脂酶。葡糖脑苷脂酶可以分泌到血液中并被其他脏器所吸收，患者体内各脏器蓄积的有害糖脂代谢物会被降解，从而有效治疗戈谢病。戈谢病的发病机理是由于GBA1基因突变，导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，进而导致身体组织器官出现病变并逐步加重。

　　10月27日，第一三共的DS-6000a注射液的IND获CDE受理。DS-6000a是基于第一三共的DXd技术平台开发的ADC，payload为DXd，DAR值约为8。CDH6是一种II型经典钙粘蛋白，最初被发现在胎儿肾脏和肾癌以及正常肾脏发育期间优先表达，能够参与细胞-细胞粘附、器官发育和上皮-间质转化；后来研究人员发现CDH6在各种癌症中过度表达，比如在胆管癌、胃癌、甲状腺癌和其他恶性肿瘤患者中都发现了CDH6表达增加。尤其在卵巢浆液性癌中，CDH6表达频繁升高新药资讯，但在正常组织中表达受限。I期临床试验显示，在20例可评估患者中，6例患者获得部分缓解（PR），其中5例卵巢癌患者，1例肾细胞癌患者。针对卵巢癌患者，客观缓解率（ORR）达35.7%，针对RCC患者，ORR为16.7%。