笔者根据美国FDA官网的公开信息，解读2023年Q1-Q3获FDA药物评估和研究中心（CDER）批准上市的小分子药物，并总结了每个药物的分子结构、靶点/机制、研发公司，制作成图表。以下文字内容大多参考自FDA官方的药物说明书和分子结构图底下的参考资料。部分的数据除非特别引用，一般是参考和药企官方公告。

　　2023年前三季度（1-9月）FDA批准上市了40个药物，包括：1）10+5+6=21个小分子药物：见下图小分子总结。

　　2）2+1+2=5个单抗：分别靶向淀粉样蛋白β（治疗阿尔茨海默病）、PD-1（治疗Merkel细胞癌）、新生儿Fc受体（治疗重症肌无力）、呼吸道合胞病毒（RSV）新药资讯、补体因子C5（治疗CHAPLE病）。

　　3）0+2+2=4个双抗：CD20xCD3 T细胞双抗（治疗复发或难治性弥漫性大b细胞淋巴瘤DLBCL）、CD20xCD3 T细胞双抗（治疗复发或难治性DLBCL、NOS或LBCL）、CD3/BCMA双抗（治疗多发性骨髓瘤）、GPRC5D/CD3双抗（治疗多发性骨髓瘤）。

　　4）1+1+1=3个酶：α-甘露糖苷酶（治疗α-甘露糖苷贮积症）、水解溶酶体中性糖鞘脂特异性酶（治疗成人法布里病）、重组人GAA酶（治疗迟发性庞贝病）。

　　5）1个ASO药物：用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）；

　　9）1个RNA aptamer：治疗继发年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地图样萎缩。

　　10）1个环肽：动员造血干细胞用于MM患者的自体移植的CXCR4拮抗剂。

　　基本信息：Nedosiran是 由诺和诺德公司开发的 双链siRNA（与GalNAc氨基糖残基缀合），可降低原发性高草酸尿症1型 (PH1) 且肾功能相对完好（例如 eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2）的患者的尿草酸水平。Nedosiran通过RNA干扰降解肝细胞中的LDHA mRNA，降低肝乳酸脱氢酶 (LDH) 水平，从而减少肝脏草酸盐的产生和草酸盐负担。

　　原发性高草酸尿症（PH）是一种罕见的遗传性疾病，会导致肝脏过量产生草酸盐，主要影响肾脏，并可能导致肾脏损害恶化。全世界每38,600人中就有1人患有PH，约80%患有PH1。据估计，美国有2000人患有PH1。

　　临床表现：Nedosiran的 批 准基于关键、随机、双盲 II 期PHYOX2 临床试验 的结果以及正在进行的长期、多剂量、开放标签 3期PHYOX3 扩展研究的中期数据。 在II期研究中，35名PH1或PH2患者入组，接受nedosiran(n = 23) 或安慰剂 (n = 12) 治疗，每月1次，持续6个月。 研究人员表明，从治疗第90天到第180天，接受nedosiran治疗的患者24小时尿草酸排泄量较基线]。【一图看懂】2023前三季度获FDA批准的新药汇总