新药资讯11月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网发布公告，宣布纳基奥仑赛注射液通过优先审评审批程序成功获批上市（附条件），用于治疗成人复发或难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。

　　纳基奥仑赛注射液是通过基因修饰技术将靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）表达于T细胞表面而制备成的一种自体T细胞免疫治疗产品。输注至体内后，这些CAR-T细胞会与表达CD19的靶细胞结合，激活下游信号通路，诱导CAR-T细胞的活化和增殖并产生对靶细胞的杀伤作用。这一新药的上市为R/R B-ALL成人患者提供了新的治疗选择。

　　此次获批主要基于一项纳基奥仑赛注射液用于治疗成人R/R B-ALL的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）的结果。该研究由中国医学科学院血液病医院王建祥教授团队牵头，在中国10家临床中心开展。主要研究终点为经独立评审委员会（IRC）评估的纳基奥仑赛回输后第3个月时的客观缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）和血细胞不完全恢复的完全缓解（CRi）。次要研究终点包括3个月内的ORR、微小残留病灶阴性率（MRD-）、缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）。

　　接受纳基奥仑赛注射液治疗后，达到缓解（CR/CRi）的患者在DOR以及长期生存获益方面表现良好，RFS和OS也明显延长。对于回输后3个月仍处于CR/CRi的患者（N=25），其DOR、RFS和OS均呈现进一步延长趋势。后续是否接受造血干细胞移植对DOR、RFS和OS数据无明显影响新药资讯。

　　中位随访时间为9.3个月（1.6-19.0个月），中位DOR未达到，预计12个月DOR率为66.7%，3个月时达到CR/CRi患者中12个月DOR率达80%。至数据截止时，在后续未进行造血干细胞移植的情况下，最长持续缓解时间已超过18个月，患者仍处于持续缓解当中，并且在体内可检测到纳基奥仑赛细胞的长期存活。

　　安全性方面，39例受试者中有33例（84.6%）出现了细胞因子释放综合征（CRS），大部分为1-2级，仅4例（10.3%）出现了3级及以上CRS。4例患者（10.3%）出现了免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），3例（7.7%）出现了3级及以上ICANS。所有3级及以上CRS和ICANS均得到缓解。未出现CRS/ICANS导致的死亡事件，也未发生非预期的靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件。

　　总体而言，纳基奥仑赛注射液在R/R B-ALL成人患者中展现出了持久的高缓解率和良好的安全性。期待此次上市能够更好地惠及R/R B-ALL患者，提供更多有利选择。

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