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君联医疗全球新药资讯速递 · 第1期

信息来源:本站作者:发布时间:2023-11-12浏览量:

  2019年4月15日-2019年4月20日,本周新药数据共12个,其中细胞疗法及基因疗法各2个,肝部疾病2个,肿瘤、眼科、艾滋、代谢、戒烟和免疫罕见病各1个。

  ●备受关注的CRISPR技术在2019年将通过更多的临床实验数据得到验证。宾大团队近日宣布启动了利用CRISPR技术编辑的新TCR疗法的临床实验,已经有两名癌症患者接受了治疗。去年CRISPR Therapeutics在欧洲启动了基于CRISPR的β地贫治疗,Editas治疗雷柏氏先天性黑朦的EDIT-101也即将开展临床。

  ●Mustang Bio获得St Jude儿童医院授权的新型基因疗法让7名重症联合免疫缺陷病儿童恢复了免疫系统功能,甚至让部分患儿的B细胞功能恢复到能够接种疫苗的水平,本次惊艳的实验结果令外界对该款基因疗法十分期待,公司当日的股价一度上涨300%。

  ●Jassen宣布Erdafitnib局部晚期或转移性膀胱癌的治疗获得了FDA的加速批准,这是FDA批准的第一个FGFR激酶抑制剂,也是转移性膀胱癌的首个靶向药物。FGFR靶点作为热门靶点有多个管线、多个适应症在研新药资讯,此次终于诞生出了首个获批药物,但治疗效果和后续商业化潜力有待观望。

  Car-T创始人、宾大教授Carl June博士联合创建的Tmunity公司、Facebook创始人之一Sean Parker创建的帕克癌症免疫疗法研究所和宾夕法尼亚大学研究团队联合开启了利用CRISPR编辑的新款TCR疗法——NYCE T细胞疗法的首个临床试验,用于癌症治疗。

  NYCE T细胞疗法在体外利用CRISPR技术敲除患者T细胞表面的内源性TCRα、TCRβ和PD-1受体,之后利用慢病毒载体将靶向NY-ESO-1抗原的T细胞受体(TCR)表达在T细胞中。研究人员希望通过敲除PD-1受体增强TCR疗法攻击肿瘤细胞的效果。

  目前已有一名多发性骨髓瘤患者、一名肉瘤患者接受了治疗。预计未来将陆续治疗18名患者。

  国家转化医学中心、南京传奇联合上海长征医院、江苏省人民医院在美国科学院院刊PNAS发布了1期临床试验结果。

  南京传奇研发的LCAR-B38M是一款针对BCMA抗原的双表位CAR-T产品。

  文章中介绍,17例复发难治性多发性骨髓瘤患者接受治疗。2019年开展的2期临床将入组60名患者。

  至论文随访截点,17名患者中位随访时间为417天,ORR达到88.2%,总体生存率63.5%,无进展生存率53%。两名患者骨髓正常造血。至论文随访截点,17名患者中位随访时间为417天,ORR达到88.2%,总体生存率63.5%,无进展生存率53%。两名患者骨髓正常造血。

  St.Jude儿童医院授权Mustang Bio的新型基因疗法恢复了7名X-链接复合免疫缺陷(SCID-X1)儿童免疫系统功能,此前只能通过骨髓移植恢复部分免疫系统功能,并且患者此后需每月注射Ig抗体,基因治疗则能一次性解决问题。

  St.Jude儿童医院采用了改良慢病毒载体,在体外将患儿变异的IL2RG基因St.Jude儿童医院采用了改良慢病毒载体,在体外将IL2RG基因转染到骨髓干细胞中,然后进行移植。

  共有10名患儿接受了治疗,目前公布了8名患儿数据。随访时间中位数为16.4个月。

  目前为止,接受治疗的8名婴儿中有7名恢复了正常的IgM水平。除了T细胞,患儿还发育出了B细胞和NK细胞,其中还有4例患儿停止了静脉注射免疫球蛋白以增强免疫力的治疗,其中3名患儿能够对儿童疫苗产生抗体。临床效果十分惊人。但后续效果还有待观望。

  Mustang bio在基因治疗和CART方面均有布局。关于SCID治疗项目,公司和St. Jude合作项目的入组患者年龄为2岁以下,与NIH合作项目的入组患者年龄为2岁以上,后者预计会在2020年末左右公布初步数据。

  诺华旗下AveXis公司基因疗法Zolgensma在治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的3期临床实验中取得了积极的中期结果,有望于5月获批上市。

  Zolgensma利用AAV9病毒载体,将正常表达的SMN蛋白转入患者体内

  22名接受治疗的患者中21名存活并且无不良事件。患者的运动能力较基线提高。

  Viela Bio宣布其在研CD19单抗Inebilizumab获得FDA授予突破性疗法认定。该药物用于治疗罕见自身性免疫疾病视神经脊髓炎(NMOSD)。Viela Bio2018年从阿斯利康剥离出6个炎症和免疫项目而成立,并获得博裕、通和毓承、高瓴2.5亿美金A轮投资。

  Inebiilizumab是靶向CD19的高亲和力人员单抗,能有效结合B细胞表面CD19抗原并清除产生自身抗体的细胞。

  231名NMOSD患者参与了名为N-Momentum的临床试验,两组患者一组接受Inebilizumab治疗,对照组为安慰剂治疗;所有患者6.5个月后都接受了Inebilizumab的治疗。研究主要临床终点为接受治疗到病情复发的时间间隔。

  FDA基于一些未公开的关键数据授予了Inebilizumab突破性疗法认定。

  台湾联合生物制药研制的UB-421抗体在临床2期研究中的数据显示,通过每周/每两周定期注射UB-421,可以长期抑制HIV病毒。

  UBI是人源的Fc去糖基化IgG1单体,靶点为HIV识别、结合以感染宿主细胞的部位CD4受体domain1。

  该2期研究非随机君联医疗全球新药资讯速递 · 第1期、开放标签,共入组29人,分为两队列进行每周一次/每两周一次的UB-421治疗,所有患者均接受8次注射。主要终点是病毒学反弹的发生时间。

  除了1例患者因为出现轻微皮疹没有继续治疗,其他全部患者都降低HIV RNA水平至20拷贝/ml以下。

  Axsome Therapeutics宣布其在研药物AXS-05在二期实验中达到主要终点,显著降低了吸烟量。

  AXS-05是一种创新口服NMDA受体拮抗剂,采用 Axsome的代谢抑制技术,成分为右美沙芬和安非他酮。

  48名吸烟者随机服用三周的AXS-05或安非他酮,这些吸烟者平均每天吸烟十支以上。

  试验结果表明,AXS-05组吸烟量比安非他酮组减少25%,两者依从性类似,AXS-05安全性、耐受性良好,无严重不良事件。

  杨森制药宣布FDA加速批准Balversa(Erdafitnib)上市,用于携带特定成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌(mUC)的治疗。这也是FDA批准的第一个FGFR激酶抑制剂,此前一些药物对FGFR或有抑制作用,但FGFR不是其主要靶点。

  本次获批基于2期临床试验。这个名为BLC2001的临床试验是一项开放标签、单臂的多中心试验,共入组87人。

  客观缓解率ORR为32.2%,中为缓解持续时间DoR为5.4个月。但这款药物对FGFR2融合患者(n=6)未有缓解效果。

  诺华近日宣布已为治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的Brolucizumab递交生物制剂许可申请,并使用了优先评审券以加快进度,力求能在2019年底前上市该药物。

  试验结果表明,和阿柏西普相比,Brolucizumab在改善实力方面具有非劣效性,且视网膜液体少于对照组。

  Bulevietide是一款靶向肝脏胆汁酸转运体(NTCP)的蛋白,这种蛋白能够与HBV包膜蛋白的关键受体相互作用。

  患者接受Bulevirtide联合聚乙二醇干扰素α联合治疗48周后接受检测。

  50%以上的乙肝/丁肝患者治疗后体内检测不到HDV病毒,部分受试者体内检测不到乙肝表面抗原。治疗效果在停药后仍能保持。

  Genfit公司治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的药物Elafibranor近日获FDA授予突破性疗法认定。

  为期12周的随机双盲、安慰剂对照的2期试验,入组45人。主要终点为碱性磷酸酶(ALP)水平的变化。

  Elafibranor显著降低患者ALP水平,并改善患者其他PBC相关生物标志物。

  杨森宣布其2型糖尿病药物Invokana卡格列净在3期临床中显著降低慢性肾病病人终末期肾功能衰竭(ESKD)的风险。

  随机双盲,含安慰剂对照的双臂3期临床试验共入组4401名患有2/3期慢性肾病的糖尿病患者。

  至中访时间2.62年时,Invokana组患者的ESKD风险比对照组降低了30%,同时,该组的MACE风险也降低了20%。

  ●Kiadis Pharma宣布收购CytoSen Therapeutics,此次收购旨在进一步开发互补的T细胞和NK细胞平台,用于改善接受造血干细胞移植的患者的预后。目前Kiadis的T细胞产品ATIR101正在进行三期临床并在欧洲申请注册,Cytosen的NK细胞产品预计2020年正式进入临床。两种细胞平台的协同作用可能诞生出新的肿瘤治疗方法。此次交易后,CAR-T创始人、宾夕法尼亚大学教授Carl June将加入Kiadis科学顾问会。

  ●抗生素研发企业Achaogen于4月15日申请破产,距离其首款新药Zemdri获批尿路感染还不到1年。公司在破产公告中称虽然市场对新星抗菌药物需求大,但是监管的不利因素、报销政策导致的商业化困难使得公司无以为继。

  ●Gilead和Insitro公司签署三年协议,合作开发NASH药物。Insitro公司的Insitro Human平台利用机器学习优化体外模型,加速靶标的选择和有效疗法的设计。本次合作Insitro公司获得了1500万美金的预付款和潜在的3500万美金里程碑付款。本次合作标志着机器学习药物开发技术受到大型药企的认可。

  ●默沙东与新加坡公司Tessa Therapeutics达成合作,将共同评估默沙东K药与Tessa的人瘤病毒特异性T细胞疗法TT12联合用药治疗转移或复发性HPV 16/18 阳性宫颈癌。

  ●全球领先的CRO公司Catalent宣布以12亿美金价格收购Paragon Bioservices,这是一家专注于病毒载体开发制造的基因治疗公司。

  ●勃林格殷格翰与PureTech公司达成合作,将共同开发一系列基于PureTech独特的淋巴靶向给药技术的免疫肿瘤药物。这种技术可以将药物分子直接输送到淋巴系统,不用经过肝脏的代谢。本次合作PureTech拿到2600万美元预付款和潜在的2亿美金以上里程碑付款。

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