杜氏肌营养不良新药获FDA批准上市曙方医药拥有中国权益Vamorolone作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中相关毒性。这种机制显示出vamorolone具备治疗效果但无激素安全性问题的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。

　　FDA对vamorolone的批准基于IIb期关键临床研究（VISION-DMD）数据及来自三个开放标签研究及扩展研究的补充安全信息。在上述临床试验中vamorolone剂量为2~6 mg/kg/天，总治疗周期长达48个月。与目前DMD的标准治疗糖皮质激素相比，这种新的治疗显示出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件减少。

　　曙方医药已于2022年从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。

　　杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力新药资讯，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。据统计，中国大陆约有10万DMD患者。国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物上市，该疾病领域存在巨大的未满足医疗需求。

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