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Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功即将申报上市

信息来源:本站作者:发布时间:2023-10-17浏览量:

  9月26日,Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全性和耐受性。

  家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病,由脂蛋白酶(LPL)功能受损引起,其特征为甘油三酯水平极高。据统计,全球每百万人中有1-2人受到影响。除了疲劳、严重复发性腹痛等慢性健康问题外,FCS患者发生急性胰腺炎的风险也很高。

  Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏APOC III mRNA新药资讯,可以选择性地抑制APOC III的合成。而抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。

  Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,共招募了66例成人FCS患者,这些患者接受了包括他汀类药物、贝特类药物和omega-3脂肪酸等在内的背景治疗。在该研究中,患者1:1:1随机皮下注射50、80mg Olezarsen或者安慰剂,每4周1次,持续53周。主要终点是与安慰剂相比,6个月时治疗组患者空腹甘油三酯水平相较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时的患者甘油三酯水平以及急性胰腺炎事件发生率。

  研究结果显示,6个月后,接受每月80mg Olezarsen治疗的患者甘油三酯水平较安慰剂组显著降低(p=0.0009);12个月时,患者甘油三酯水平持续改善。此外,与安慰剂相比,80mg Olezarsen治疗组患者急性胰腺炎事件减少了100%(Olezarsen组0例,安慰剂组11例)新药资讯。接受Olezarsen 80mg治疗后,apoC-III也减少75%以上。

  不过,新闻稿指出,50mg剂量组在降低甘油三酯的主要终点方面并未达到统计学显著性 (p=0.0775)。

  基于这项III期研究的积极结果,Ionis计划于2024年初向FDA以及欧盟提交新药申请。如果获得批准,Olezarsen将会成为美国首个用于FCS的治疗方法。

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