群康临床试验招募临床试验招募CDE公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见打着创新药旗号的me-too药物面临进一步出清!资讯
临床实验在仿制药都还没有完全做好的年代,打着创新药旗号的“me-too”药物,快速启动临床试验,公司快速启动IPO,快速变现,团队开心,资本满意,“me too”模式谱写了一个又一个“新药”传奇和资本神话。
2021年7月2日,CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿,给“me-too“药物戴上了一层紧箍咒。
该《指导原则》明确提出:新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标, 当选择非最优的治疗作为对照时, 即使临床试验达到预设研究目标, 也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要, 或无法证明该药物对患者的价值。
简单来说就是:创新药的申报临床试验,要在现有治疗方案中选择最能打的那个去对比,以往技巧性地选择一个过时的或者明显落后治疗方案作为对比,以求做出临床优效,这种“偷鸡”式的玩法行不通了。
一则文件,引发了行业极大震动,也成为自2021年中以来,创新药板块持续大跌的外在因素之一新药资讯。
2022年11月8日,CDE再次发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知,再度加码“me-too”药物的监管。
该《指导原则》明确提出:药物的获益-风险评估是监管决策中的关键过程,最终决定其是否被批准。
一方面,这份文件为如何衡量一款创新药的获益/风险指标提供了非常详尽的指导原则,为相关企业的实际操作提供了极大便利。
另一方面,通过对获益/风险的极度强调,以后不再存在模棱两可的“me-too”药物,在科学的获益/风险框架评估衡量后,只有非常明确的“me-worse”药物或者“me-better”药物。
这份《指导原则》中规定:使用阳性对照时,需要确保与已批准的可选择疗法相比,该药没有不可接受的获益/风险,或该药相较现有疗法更有效。
这是对去年《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的再次呼应与进一步明确。
以后针对任何一个适应症的临床试验,除了要做出相对现有疗法的优效之外,还必须确保增加的风险相对于收益是可接受的,或者说,经过风险调整后的收益必须有实质性的提升。
比如,同样是PD-1,同样是NSCLC适应症,如果相对于已经获批的PD-1或者其他疗法,没有优效的话,基本很难被批准;即使有一定的优效,但是带来额外的风险,比如有有引发血管瘤的潜在风险,那是否批准要在“获益/风险”框架下再评估,获批的不确定性增加。
这对于整个行业来说,竞争格局将进一步健康;利用宽松的审批环境群康临床试验招募临床试验招募CDE公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见打着创新药旗号的me-too药物面临进一步出清!新药资讯,把疗效相当的“me-too”甚至“获益/风险”更差的“me-worse”药物推上市场,依靠营销优势跑马圈地,劣币驱逐良币,这种玩法将越来越难了。
在去年,当《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》初步公布的时候,很多行业人士纷纷表示:“me-too”无罪,“me-too”有存在的合理性。
这个说法当然是对的,“me-too”本身是一个中性的概念,能做出相对于现有疗法更优疗效的“me-too”药物当然要被肯定。
任何药物的研发的目的,其初衷都应该是更好的治病救人,而不是为了顶着“创新药”的名头融资和IPO。
该《指导原则》目前还是征求意见稿,如果最终落实,以套利和跟风为目的的“me-worse”药物将面临进一步出清。
同时,热门靶点和大适应症的竞争格局,后续会呈现两个变化:竞争家数减少,但是竞争烈度增加。
一方面,很多没有底气做出优效,做出更好的“获益/风险”指标的同类药物,将不会轻易开启临床,因为获批的难度相比于之前增加了,药企将更谨慎评估临床失败的风险。
另一方面,同一个适应症获批的新药,一定是相对于现有疗法有显著的“获益/风险”框架下的增益,新药获批往往意味着对于现有疗法很大程度的替代。