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　　我们对全球药品市场上新获批和新上市的药物进行了年度综述，重点内容包括目前为止在囊性纤维化治疗中应用最广泛的Trikata的获批和上市；首款常规（非应急）接种用的埃博拉疫苗的获批；全球首款疟疾疫苗在三个非洲国家的试点推广；一种新型多药耐药细菌感染治疗药物的获批；首款阿尔茨海默病原研药在中国获批上市，结束了全球十余年来相关领域无新药上市的历史。【慧博投研资讯】

　　多款新型免疫检查点抑制剂和抗体药物偶联物的恶性肿瘤适应症相继获批，这证实了生物制药行业对恶性肿瘤免疫疗法的投入热情持续上涨。（慧博投研资讯）2019年最引人瞩目的趋势是美国食品药品管理局(FDA)授予了创纪录数量的加速审评，其中多项审评的批准早于预期批准日期多达数月。关键词：新药上市；新药获批；产品线拓展产品；新剂型；新适应症；新联合用药；孤儿药；同类首创新药；加速审批

　　年度新药报告已有32年历史，从历史和研究的角度对在过去一年中首次在多个国家上市或获批的化学药物和生物药物进行了介绍。

　　2019年，在全球范围内共有56种新分子实体和生物药首次获批上市（见表I）。此外，有24项重要的新产品拓展（此报告的专用说法，指既往上市药物的新联合用药、新制剂和新适应症）在全球范围内获得推广。另有26种新产品，包括化学新药、生物制剂以及新产品拓展获批，但无法确认这些产品是否在2019年12月31日前上市。

　　最为活跃的治疗类药物仍为抗肿瘤药物，有13种新产品获批，其次是中枢神经系统（CNS）疾病治疗药物，有8种。

　　2019年有9种首创新药首次上市，其中包括治疗阿尔茨海默病（AD）、血友病和性欲减退的新药，以及数款首创的恶性肿瘤治疗药物。

　　2019年，肿瘤美国再次成为最活跃的新药市场，其所上市新药占全球新上市产品的56%（图1）。美国食品药品监督管理局（FDA）一直致力于加快新药审批的进程。2017年，美国研究人员发现，2011～2015年间FDA的审批时间比欧洲药品管理局（EMA）平均短60天[1]；此后，美国监管机构的审批速度进一步加快。FDA正在采用快速通道和加速审批的方式批准更多的新药，而拒绝的药物数量越来越少，这导致有人指责其已成为被监管行业的合作伙伴。同样值得注意的是，中国本土制药行业涌现出的化学新药和生物制剂的数量在持续增加。在去年首次上市的产品中有7个来自中国，占全球总量的12%。

　　监管机构（主要为FDA，尽管其他国家也设立了相应的程序）可加快新药的开发和审批进程，并通过更多的特殊资格认证为制药公司提供激励。美国国会授权的第一个此类项目是1983年出台的孤儿药法案，该法案的构思和实施旨在促进对罕见病疗法的研究。紧随这项举措之后的是1988年实施的“快速通道”资格认定程序，旨在促进和加速药物开发和审批的进程，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求。在1992年，通过了对处方药申报者付费法案（PDUFA）的修订，其中包括“加速审批”和“优先审评”程序（而且，并非偶然地首次要求制药公司向监管机构支付审评费用）。1997年，PDUFA法案将目标审评时间从1年缩短至10个月。2012年，美国国会增加了“突破性疗法”的资格认定，这使得FDA能够对现有疗法有实质性改善的新药免除正常的审批程序和要求。美国批准的新药中约有3/4获得某种类型的加速审评资格[2]。在欧盟，优先审评药物（PRIME）资格的实施现已进入第三个年头，其重点关注的药物是对现有疗法的疗效具有显著改善或为无药可用的患者带来获益的药物。2014年3月至2016年8月期间新药资讯，欧盟药品管理局（EMA）开展了一项试点项目，以评估适应性路径的方法，该方法是一种药物开发和数据生成的科学概念，在高医疗需求的疾病领域新药资讯科睿唯安-医药行业白皮书：2019年度新药报告-200612临床试验招募，允许早期和进展期的患者有机会更快使用新药。EMA还实施了“加速评估”项目，对于未满足医疗需求的药物的审评时间从210天缩短到150天。在日本，Sakigake资格认定系统于2015年建立，旨在促进创新药物、器械和再生药物的开发。多年来，许多国家纷纷效仿美国孤儿药项目的实施，也设立了类似的激励项目。

　　从这些加速审评项目中获益最大的两类疾病为恶性肿瘤和罕见病。TheWallStreetJournal开展的一项研究发现，2015～2018年间获批的大多数恶性肿瘤治疗药物均获得了快速通道资格认定，其中仅有19%在获批时提供了证据，表明其具有显著延长总生存期的疗效[2]。而监管机构要求的上市后研究的结果，与加速审评时提供的小样本研究结果并不总是相符，因为这些小样本研究往往采用的是替代终点。

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