Phio Pharmaceuticals公司的INTASYL技术平台是一种自我递送的RNAi（self-delivering RNAi）技术平台。通过对双链RNA多重修饰，不但增加了它们的稳定性，而且让它们不需要载体，就可以直接被细胞吸收，新药资讯在体内抑制mRNA的表达。

　　在ESMO年会上，该公司公布了靶向抑制BET蛋白BRD4和PD-1蛋白表达的自我递送RNAi疗法mPH-3861的动物实验结果。在肝细胞癌小鼠模型中，患者招募注射mPH-3861显著缩小肿瘤的体积。

　　而且在曾经被治愈小鼠中，再次植入同样的肿瘤也会受到小鼠免疫系统的排斥，显示这一疗法产生了长久的抗癌免疫力。

　　HBM4003是和铂医药开发的一款抗CTLA-4全人源单克隆重链抗体（HCAb）。本届大会上，HBM4003入选的是一项在澳大利亚针对晚期实体瘤患者进行的1期剂量爬坡临床试验，该研究共入组20名晚期实体瘤受试者，其中有13名患者先前曾接受过两种及两种以上的治疗方案，8名患者接受过PD-1抑制剂治疗。

　　研究数据显示：共有15名患者进行了治疗后肿瘤评估，已确认一名肝细胞癌（HCC）患者发生部分缓解，另有一名前列腺癌患者获得前列腺表面抗原（PSA）反应且肿瘤在长达24周内保持病情稳定，9名患者病情稳定，3名患者肿瘤缩小；对于病情得到部分缓解的肝细胞癌患者，在停止治疗后观察到临床获益延长，目标病灶的肿瘤减少达64.4%，且于末次给药后16周不再检测到非目标病灶。此外，HBM4003疗法显示出良好的安全性，未发现与肺、肾、心脏或内分泌系统相关的毒性。研究推荐使用0.45mg/kg Q3W作为2期剂量进行剂量扩展。

　　研究认为：HBM4003表现出令人振奋的疗效，并具有良好的安全性。所有1期试验中治疗相关不良事件均可控、可逆。HBM4003单药治疗的初步抗肿瘤疗效显著，尤其有两名接受过多种疗法的受试者对HBM4003单药治疗产生了应答。临床试验招募肝胆资讯｜ESMO 2021：肝细胞癌新药研究进展速递-新药资讯