群康临床试验招募新药资讯康弘药业眼病基临床试验招募因治疗新药 撤回临床试验申请新药资讯8月8日，康弘药业（SZ002773，股价14.13元，市值129.92元）公告称，子公司弘基生物撤回KH631眼用注射液的临床试验申请。新药资讯公告称，肿瘤此次撤回申请是基于公司申报策略调整，弘基生物将在完成策略调整后另行提交申请。

　　《每日经济新闻》记者注意到，KH631是一款治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性的1类生物新药，是一款通过腺相关病毒递送目标基因的基因治疗药物。对于眼底疾病来说，基因治疗药物由于可以降低治疗频次、减小药物负担，而成为近年来眼科治疗药物的重点方向，而腺相关病毒载体是眼科基因药物中的热门领域。

　　作为一种新治疗方式，基因治疗方式仍处发展早期阶段。相较于其他积累了大量经验的生物制品，对腺相关病毒载体的生物学特征的理解尚有待加深。

　　康弘药业撤回的KH631眼用注射液是用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的、具有自主知识产权的1类生物新药。公告显示，KH631以腺相关病毒（AAV）递送系统为基础，换言之，这是一款用于治疗眼底疾病的基因治疗药物。

　　康弘药业在公告中表示，KH631在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。而本次撤回临床试验申请，主要是由于公司申报策略调整，子公司弘基生物将在完成申报策略调整后另行提交临床试验申请。

　　记者注意到，在康弘药业2021年年报中，KH631的研究进程描述为，“药学和临床前主要研究顺利完成，准备2022年启动中国和美国新药临床研究申报”。公司称，该基因治疗领域的创新药将提供nAMD基因治疗领域的新治疗方案，提升公司在眼科领域的竞争力。

　　药渡数据显示，2020年12月，康弘药业开展了KH631的临床前研究，今年5月7日，KH631的临床试验申请已被受理。也就是说，在申请获受理的3个月后，康弘药业宣布撤回申请。其撤回的原因为何？何时重新递交申请？

　　对此，接近康弘药业的人士对《每日经济新闻》记者表示，此次调整主要是由于中美两国的审核关注点及规则有差异，要确保一个方案能满足中美双报。

　　该人士还表示，截至目前，KH631的临床试验还未真正展开，预计将在本月内重新提交临床试验申请。

　　今年5月，康弘药业高管在接受《每日经济新闻》记者当面采访时表示，眼底病的市场还远远没有被开发完全，相关患病人群和接受治疗人群的规模差还很大。眼底病药物还处于一个空白市场开拓期，因此总体的市场规模还处于爬坡的过程。其还表示，KH631的进展是走在相对前面的，它的国际化道路怎么走，公司也将边走边继续探索。

　　在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一，而腺相关病毒（AAV）载体掀起了该领域的临床热潮。

　　对于老年性黄斑病变人群来说，基因治疗药物具有极大的意义。因为常规的VEGF抗体注射疗法需要长期频繁和定期的玻璃体内注射，降低了患者依从性，也增加了治疗风险。而基因疗法可以较好地规避上述弊端。

　　而AAV是一种小型无包膜细小病毒，作为递送系统具有许多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，将转录翻译为功能蛋白，达到治疗一系列疾病的目的。

　　药渡数据显示，全球范围内，AAV占总基因治疗产品的24%。今年7月，罗氏制药宣布与Avista Therapeutics合作开发用于眼睛的新型AAV基因治疗载体。

　　但在全球范围内，获批上市的眼部基因治疗产品并不多。公开数据显示，全球有超过200项基于AAV的临床试验，但多数在研项目不能始终如一地转化为临床结果。这是因为其上游开发和下游生产过程都还存在许多技术挑战，如何保证活性功效和降低临床使用剂量是关键问题。如果不能保证可控剂量下的表达水平，可能会导致疗效降低或丧失，需重新给药或引起局部组织损伤。

　　总之，AAV基因治疗仍处于发展早期阶段，其潜力才刚刚显现。大多数公司的研发项目仍集中在管线布局上，即使有些产品进入临床阶段，也可能因安全效力等问题折戟。