新药资讯肺动脉高压的特征是肺血管重构，血流通过肺血管时的阻力增大，导致缺氧和右心功能衰竭。现有的靶向药物主要是通过各种途径来促进肺血管扩张，好让血流通过顺畅一些，群康临床试验招募新药资讯：治疗肺动脉高压的潜在创新药物S临床试验招募otatercept缓解患者的症状，让患者能维持较好的生活质量，但没有从源头上抑止疾病进展。

　　近年，美国制药公司Acceleron研发的肺动脉高压新药Sotatercept吸引了很多关注。一起来围观它今年出炉的2期临床试验结果！

　　Sotatercept是怎样的药物？今年发表于《中华结核和呼吸杂志》上的一篇文章介绍道，它是一种新型融合蛋白制剂。

　　“骨形态发生蛋白信号通路功能障碍与遗传性和特发性两种（肺动脉高压）亚型有关。Sotatercept是一种新型融合蛋白，可与激活素和生长分化因子结合，恢复骨形成蛋白Ⅱ型受体（BMPR2）生长促进和生长抑制信号通路之间的平衡。”[1]

　　划重点：新药Sotatercept不是从疾病症状入手，而是从患病机制入手去治疗。

　　今年，一项评估Sotatercept的2期临床试验（PULSAR）达到了降低肺血管阻力的主要终点，研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。

　　这项2期试验的时间是24周，入组106例成年患者，均正在接受肺动脉高压背景治疗。患者被随机分配为3组：

　　临床试验终点指的是一些可衡量的指标，用于评估临床试验的结果。Sotatercept的这项临床试验主要终点是肺血管阻力从基线周的变化，意思就是在试验第24周时，科学家主要根据每个参与试验的患者的肺血管阻力变化，来评估这项临床试验的结果；同时也会看次要终点，也就是6分钟步行距离。入组患者的基线周的试验，结果显示：

　　在这次临床试验中，最常见的不良事件是血小板减少和血红蛋白水平升高。0.7 mg/kg组中有1例患者死于心脏骤停。新药资讯由于2期临床试验的样本相对少、持续时间短，尚未确定 Sotatercept 在此临床背景下的长期影响。目前，Sotatercept正处于多项治疗特定PAH患者的3期临床试验研究中。

　　2期临床试验一般只筛选少数患者入组，目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。临床试验到了3期，新药资讯才发展为大型临床试验，大量患者入组，评价新药的疗效和安全性，目的是获得足够的数据以向管理当局申请新药上市许可。现在，新药Sotatercept就处于3期临床试验中。

　　另外值得一提的是，近期出了个大新闻：这个新药的研发公司Acceleron有望被制药巨头默沙东以110亿美元收购，目前正在谈判中。观点认为，默沙东不惜斥巨资收购Acceleron的动力之一，就是看上了“被誉为Acceleron皇冠上的明珠的Sotatercept”。

　　大家一定要接受科学治疗，尽可能做到足量服药、定期随访，把病情稳住，耐心等待医学界放大招！肿瘤