临床试验招募2020新药TOP15！瑞德西韦3个月卖873亿美元 谁是未来重磅炸弹？，新药资讯据EndpointsNews统计，2020年FDA共批准59款新药上市，创下了进入21世纪以来的新高，当然这其中不乏新冠疫情的影响，谁也不能否认新冠疫情对瑞德西韦上市的催化作用。据吉利德三季报显示，2020年前三个季度，瑞德西韦的销售额超过8亿美元，这几乎相当于一个小型Biotech公司的市值，当然，在全球生物技术领域影响力最大的杂志GEN评选出了2020年获批上市的最畅销的药物TOP15中，瑞德西韦也当之无愧的拿下了TOP1的排位。

　　2020年10月22日，瑞德西韦获FDA批准上市，用以住院治疗成人及12岁以上儿童的新冠病毒感染患者。而该药也早于5月和7月分别在日本和欧盟获批用于治疗新冠病毒感染患者。（注：5月1日，FDA为尚在研究中的抗病毒药物瑞德西韦发放了治疗新冠肺炎的紧急使用授权（EUA），新药资讯用于治疗疑似或确诊新冠肺炎的重症患者，新药资讯包括成年人和儿童。）吉利德三季报显示，瑞德西韦在美国的销售额为7.85亿美元，前三季度在欧盟销售额为0.6亿美元，其他市场销售额为0.28亿美元，也就是说美国的销售额占据了全球销售额的近90%。

　　有机构预测，该药物在2021年的峰值销售额为30.74亿美元，此后销售额将在2026年降至17.29亿美元。

　　Tepezza是全球首个且唯一一个甲状腺眼病（TED）治疗药物，TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。罕见病药物价格昂贵，Tepezza标价在1.49万美元/瓶左右。该药物给药方式为静脉注射用冻干粉末，每瓶含有500 mg，剂量为起始剂量10 mg/kg静脉输注，之后每3周静脉输注20 mg/kg，额外输注7次，总治疗费用约为12万美元。此前的临床试验结果表明，在完成药物治疗后，患者表现出持久缓解，持续长达一年。

　　Reblozyl用于治疗成人地中海贫血的贫血，-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生，该药物也是全球首个可以减少输血次数的地中海贫血疗法，获FDA快速通道以及“孤儿药”称号认定。2020年5月份该药也在欧盟获批用于成人患者治疗地中海贫血（-thalassemia）和骨髓增生异常综合症（MDS）相关的贫血。Reblozyl的规格为25mg/瓶，售价3441美元/瓶，使用剂量为患者1千克体重需要1毫克药物。

　　公开资料显示，每年约有6万名婴儿出生时患有严重的输血依赖性地中海贫血，全球超过20万。在EvaluatePharma发布的报告《Vantage 2019 Preview》中，截至2019年全球20个最有价值的研发项目，Reblozyl以31亿美元的净现值（NPV）位列第18位。此前，华尔街著名投资银行Jefferies分析师曾预测，Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元。

　　Ruxience为利妥昔单抗生物类似药，获批适应证为治疗成人患者的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、肉芽肿伴多血管炎（GPA）以及显微镜下多血管炎（MPA）。2020年4月，该药物也在欧盟获批上市。Ruxience每10mg的批发商采购价格为71.68美元，相当于品牌药Rituxan的批发商采购价格提供了24%的折扣。

　　在2020年1月，辉瑞表示，该生物仿制药将以目前已上市产品的批发商采购价格供货，与品牌药相比将提供大幅折扣。据悉，利妥昔单抗在中国也有两款生物类似药获批上市，分别是复宏汉霖的汉利康，于2020年4月获批上市；信达生物的达伯华，于2020年9月获批上市。

　　而Trodelvy也已在中国获批一期临床，用于治疗接受过至少2线既往治疗的转移性三阴性乳腺癌，该药物于2019年4月由云顶新耀引进，一次性首付款为6500万美元，以及1.8亿美元的临床里程碑付款和5.3亿美元的商业化里程碑付款。有机构预测，该药物年销售峰值将达到10亿美元以上。

　　2019年11月15日，美国FDA批准诺华Adakveo上市，用于治疗在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（Vaso-Occlusive crisis, VOC）的发生频率，是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法，该药还曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。诺华公布的批发商采购价格为每支$ 2357美元，患者每个月用3~4支，费用为7071美元～9428美元左右，每年使用的费用约为85000美元～113000美元。

　　Ubrelvy用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗，该药物也是首个且唯一一个被FDA批准用于治疗偏头痛发作的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。据悉，偏头痛是一种以间歇性偏头痛发作为特征的神经系统疾病，其症状往往是致残的。偏头痛是全球第三大常见疾病和第二大致残原因。

　　REGEN-COV2在新冠疫情中可以说是大名鼎鼎，它是10月份美国总统特朗普在治疗COVID-19时接受的3种药物中的一种，11月，再生元宣布，FDA已授予抗体鸡尾酒疗法REGN-COV2紧急使用授权，用于治疗最近确诊为轻度至中度新冠肺炎的高危人群，具体为新型冠状病毒直接检测法结果呈阳性、且有高风险发展为严重新冠肺炎或住院治疗、年龄12岁、体重40公斤的儿童和成人患者。SVB Leerink预计，REGEN-COV2在2021年的最高销售额约为13亿美元，此后销售额每年都将下降。Bernstein分析师预计，2021年抗冠状病毒抗体的总市场价值约为30亿美元。

　　2020年06月15日，Jazz Pharmaceuticals宣布美国FDA加速批准 Zepzelca上市，用于治疗铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌。值得注意的是，Zepzelca是PharmaMar研发的海鞘素衍生物产品，2019年12月，PharmaMar与Jazz签订了一份总额高达10亿美元的独家许可协议，该协议于2020年1月生效，授予了Jazz在美国市场商业化Zepzelca的权利。而中国企业绿叶制药与PharmaMar也签订了协议，绿叶制药获得Zepzelca在中国的独家开发及商业化权利，包括小细胞肺癌在内的所有适应证。

　　Nurtec ODT于今年2月获得美国FDA批准，用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗，它也是首个且唯一一个获FDA批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的CGRP受体拮抗剂。该药的临床试验数据表明，一片Nurtec ODT能够让患者在1小时内恢复正常功能，并且在很多患者中疗效持续长达48小时。

　　2020年3月2日，赛诺菲宣布，FDA已批准CD38靶向抗体药物Sarclisa，联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。值得注意的是，Sarclisa的直接竞争对手是强生重磅CD38靶向药物Darzalex，该药是Darzalex第一个竞争对手，后者于2015年上市，2019年全球销售额达到29.98亿美元，较上一年增幅达48.0%。华尔街投资银行Jefferies分析师预计，Sarclisa年销售峰值将突破10亿美元。

　　2020年05月15日，美国FDA宣布批准Deciphera Pharmaceuticals公司开发的蛋白激酶抑制剂Qinlock片剂上市治疗已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法的晚期胃肠道间质瘤(GIST) 成年患者。此前2019年6月，再鼎医药从Deciphera公司获得Ripretinib在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）开发和推广的独家许可。Deciphera公司将获得2000万美元的现金预付款，并有资格获得最高达1.85亿美元的潜在开发和商业里程碑付款。此外，再鼎医药将根据Qinlock在大中华区的年度净销售额向Deciphera支付特许权使用费。

　　Tabrecta是全球第一个也是唯一一个被FDA批准专门针对METex14突变转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的疗法，包括用于一线治疗（初治）患者，以及先前接受过治疗（经治）的患者，无论先前治疗药物类型如何。该药物是由诺华于2009年从Incyte公司授权获得。根据协议，Incyte授予诺华开发和商业化Tabrecta及某些后续化合物用于所有适应证的全球独家权利。

　　2020年5月，礼来宣布，其靶向药Retevmo被FDA批准上市，用于治疗肿瘤特定基因（转染期间重排基因，RET基因）存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及RET融合阳性的甲状腺癌。Retevmo的研发公司为礼来制药子公司LoxoOncology，其在业界享有巨大的声誉，为传奇的“广谱抗癌药”Vitrakvi的研发企业，并于2018年11月在美国上市。

　　2020年01月9日， FDA宣布批准Blueprint Medicines公司开发的Ayvakit上市治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。该药获得FDA授予的突破性疗法认定，以及快速通道资格，孤儿药资格和优先审评资格。公开资料显示， 30天用量Ayvakit需要的费用是3.2万美元。

　　据悉，基石药业已与B遗传病lueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit在中国大陆、香港、澳门及台湾的开发与商业化权利。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。