上海创新药中美同步临床试验
解放日报讯(记者俞陶然)记者从上海市科委获悉,上海宇耀生物科技有限公司近日与华东师范大学科研团队合作,在美国化学会知名期刊《ACS中央科学》发表论文,介绍了一种新型STAT3(信号转导与转录激活蛋白3)选择性小分子抑制剂YY201(代号),临床前研究显示,这种抑制剂对胰腺癌、三阴性乳腺癌、白血病等复杂难治性肿瘤具有优异的治疗潜力。目前,YY201一期临床研究正在中美两国同步进行,有望为全球患者带来福音。
近年来,信号转导与转录激活蛋白3成为肿瘤和自身免疫疾病治疗的“明星”靶标,很多科研团队在针对这个靶标研发新药。然而,科学家发现STAT3靶标的界面较为平坦,无法提供药物设计的“口袋”结构,所以新药研发难度很大,目前全球还没有相关药物获批上市。
YY201为何能克服这个难点,走完了临床前研究阶段?宇耀生物首席执行官周文波博士介绍,10年前,还在攻读博士学位的他和陈煌(论文共同第一作者)合作,在时任华东师范大学生命科学学院院长刘明耀教授的指导下,从头构建筛选体系,原创设计化合物母核,经过长达3年的反复筛选和化合物优化,最终研制出多款有潜在治疗效果的单靶点抑制剂。
结合STAT3激活特点,科研团队决定进一步提升化合物效果,开发STAT3双位点磷酸化抑制剂。“这个新思路极具挑战性上海创新药中美同步临床试验,当时全世界很少有团队在研究。”周文波回忆。团队耗时两年临床试验,成功研制出一种高活性、高选择性的STAT3双功能抑制剂YY201。作为一款原创候选新药,YY201不仅活性强,还具有可口服、生物利用度高、体内毒副作用低等优良成药性,有望成为治疗胰腺癌、乳腺癌、白血病等疾病的国产1类新药。
在刘明耀教授的推动下,周文波和小伙伴们创建了宇耀生物公司。这家企业落户上海“大零号湾”,毗邻华东师范大学和上海交通大学。在《推进“大零号湾”科技创新策源功能区建设方案》等政策的扶持下,宇耀生物成立不到4年,就成长为一家进入临床研究阶段的生物技术公司,先后获得高新技术企业、闵行区专精特新“小巨人”企业等称号,承担了多项市级和区级科研项目。
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