潜在“first-in-class”DMD新药2b期临床试验结果发表!美、欧监管申请即将完成临床试验招募
临床试验DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病,是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致,因此几乎只影响男性患者,是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。临床试验DMD特征为在出生时或出生后短时间内临床实验出现炎症反应,进而导致肌肉纤维化,以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力,以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸与/或心脏衰竭之故,DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。(corticosteroids)是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物,然而这些激素虽然可以延缓疾病进展,但却具许多副作用。
Vamorolone是一款在研药物,虽然可与之结合的受体与相同,但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路,因此被认为属于“游离型(dissociative)”抗炎症药物。亦即在引发抗炎症效果的同时,具潜力避免(“游离”)传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用,进而可能取代现有疗法。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格,并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。此药物具潜力成为“first-in-class”游离型类固醇疗法。
此次所发表的数据显示,vamorolone于24周时达成试验主要终点。与安慰剂组相较,药物组患者在从仰卧到站立所需时间这项指标上,呈现统计上显著并具临床意义的改善。此项目为DMD儿童患者疾病恶化的第一项功能性指标。许多次要终点的结果也与主要终点结果一致。分析显示,使用6 mg/kg/day的vamorolone可与0.75 mg/kg/day 强的松(prednisone),在主要与次要疗效终点上达成相当的效果。此外,在为期24周的试验中,没有发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。与安慰剂组相较,最常见的不良反应为库兴样特征(cushingoid features,如圆脸与驼肩等)、呕吐与维生素D缺乏。大多数的不良反应属于轻或中度。
“来自VISION-DMD试验的数据持续验证了我们开发保有传统的疗效,同时减少部分毒性的类固醇样疗法的雄心。这些毒性常常是造成DMD儿童过早停止治疗的原因。”ReveraGen公司首席执行官Eric Hoffman博士说道。
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