群康临床试验招募临床试验招募目标攻克常见肌营养不良症FDA批准这款新药进入临床试验近日，Dyne Therapeutics宣布FDA解除了对其创新药DYNE-251的临床搁置，并通过了其新药临床试验（IND）的申请。该公司预计在2022年年中开展针对51号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的1/2期临床试验，以评估DYNE-251的安全性和耐受性。

　　DMD是一种由于编码肌肉营养不良蛋白的基因发生突变（多为基因缺失）导致的罕见疾病，这种蛋白对维持肌肉细胞的正常功能至关重要。DMD好发于男性，在美国和欧洲分别有约12000~15000和25000例患者。DMD导致的肌肉力量和功能丧失通常首先出现在学龄前的男童中，并随着年龄的增长愈发严重。随着疾病的进展，严重的骨骼肌和心肌损伤会导致患者在青少年阶段的早期就完全失去下半身的功能，例如行走的能力，同时会伴随着心脏和呼吸道症状的恶化。到青少年阶段的后期，这些患者将会失去上半身的功能。目前，尚无治愈DMD的方法，且现有已获批疗法的疗效也十分有限。

　　DYNE-251是针对携带51号外显子跳跃突变的DMD患者开发的短核苷酸疗法，由磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）与Fab片段结合组成，可以与在肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）相结合。DYNE-251被设计为可定向输送至目标肌肉组织，临床试验通过促进外显子的跳跃，使肌肉细胞产生短且具有功能的肌肉营养不良蛋白，从而阻止或逆转疾病的进程。在临床前研究中，DYNE-251在mxd小鼠模型中使基因发生跳跃的能力强劲持久，诱导骨骼肌和心肌中的肌肉营养不良蛋白表达从而减少肌肉损伤、增加肌肉功能。同时，DYNE-251在非灵长类试药员动物中的安全性良好。Dyne公司计划在一项全球、随机、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）临床试验中对Dyne-251进行评估，同时将开展长期扩展研究。该研究计划招募30-50例年龄在4-16岁的DMD男性患者，这些患者不论是否能够步行，且携带可进行51号外显子跳跃治疗的突变。该研究将评估DYNE-251的安全性、耐受性、肌肉营养不良蛋白表达、药代动力学和药效学，并测定肌肉功能。

　　DYNE总裁兼首席执行官Joshua Brumm先生表示：“我们的团队和关键意见领袖、患者倡导团体及DMD患者个体进行了广泛的交流合作，经过深思熟虑设计并执行了DYNE-251的全球多剂量递增1/2期临床试验。我们有信心能够在2022年中旬兑现在DMD和DM1项目中开始给药的承诺。我们整个团队都为能够为患有严重肌肉疾病的患者提供新疗法并解决其迫切需求所取得的进展而感到自豪。临床试验”

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