群康临床试验招募降低疾病进展风险69%诺华精准疗法有望更新儿童脑瘤标准治疗—临床试验招募
遗传病日前,诺华公司在ASCO年会上公布了由BRAF抑制剂Tafinlar和MEK抑制剂Mekinist构成的组合疗法,治疗携带BRAF V600变异的儿科低级别胶质瘤(LGG)的2/3期临床试验结果。试验结果显示,Tafinlar/Mekinist与标准化疗相比,显著提高患者的总缓解率,并降低患者疾病进展或死亡风险。临床试验新闻稿指出,如果获得批准,临床试验Tafinlar/Mekinist组合有望为这些儿科脑瘤患者提供新标准治疗,并且提供一种可能改善生活质量的口服治疗选择。
低级别胶质瘤是最常见的儿科脑瘤,BRAF V600在15~20%的儿科低级别胶质瘤中出现,目前的标准系统性治疗为化疗,它与预后不良和高治疗负担相关。
Tafinlar/Mekinist组合通过抑制BRAF和MEK激酶相关的信号传导,减缓肿瘤生长。这一组合已经在20多个临床试验中用于治疗超过6000名BRAF阳性患者。
“BRAF V600低级别胶质瘤会带来神经障碍风险,目前的标准治疗需要静脉输注,意味着患者需要经常去癌症诊所或医院接受治疗,这些年幼的患者和他们的家属经历沉重的治疗负担。”诺华肿瘤学和血液学开发全球负责人Jeff Legos先生说,“Tafinlar/Mekinist组合表现出前所未有的疗效,我们将与卫生机构合作,尽快给这些患者带来更有效和更容易服用的液体口服治疗选择。”
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